18/08/2022
وداعا للثلاسيميا بيتا (β الثلاسيميا)
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية اليوم على أول علاج جيني قائم على الخلايا لعلاج المرضى البالغين والأطفال المصابين بالثلاسيميا بيتا والذين يحتاجون إلى عمليات نقل دم بصورة منتظمة .
الثلاسيميا بيتا (β الثلاسيميا) هي مجموعة من اضطرابات الدم الموروثة. وهي أشكال من الثلاسيميا ناتجة عن نقص أو غياب التخليق لسلاسل بيتا للهيموجلوبين والتي تؤدي إلى نتائج متغيرة تتراوح من فقر الدم الحاد إلى أعراض إكلينيكية أكبر . يقدر معدل الإصابة السنوي العالمي بواحد من كل 100،000. تحدث التلاسيميا بيتا بسبب خلل في وحدة الهيموجلوبين الفرعية بيتا أو HBB. شدة المرض تعتمد على طبيعة الطفرة الجينية .
Zynteglo (betibeglogene autotemcel)
هو أول علاج جيني قائم على الخلايا لعلاج المرضى البالغين والأطفال المصابين بالثلاسيميا بيتا والذين يحتاجون إلى عمليات نقل منتظمة لخلايا الدم الحمراء.تُعد الموافقة اليوم تقدمًا مهمًا في علاج ثلاسيميا بيتا ، لا سيما لدى الأفراد الذين يحتاجون إلى عمليات نقل مستمرة لخلايا الدم الحمراء طيله فترة حياتهم .
Zynteglo
هو منتج علاج جيني (لمرة واحدة) يتم إعطاؤه كجرعة وحيدة. كل جرعة من Zynteglo هي علاج مخصص تم إنشاؤه باستخدام خلايا المريض (الخلايا الجذعية لنخاع العظم) المعدلة وراثيًا لإنتاج بيتا غلوبين وظيفي (مكون الهيموغلوبين).
تم إثبات سلامة وفعالية Zynteglo في دراستين سريريتين متعددتي المراكز شملت المرضى البالغين والأطفال المصابين بالثلاسيميا بيتا التي تتطلب عمليات نقل منتظمة. تم تحديد الفعالية بناءً على تحقيق استقلالية نقل الدم ، والتي يتم تحقيقها عندما يحافظ المريض على مستوى محدد مسبقًا من الهيموجلوبين دون الحاجة إلى أي عمليات نقل خلايا الدم الحمراء لمدة 12 شهرًا على الأقل. من بين 41 مريضًا يتلقون Zynteglo ، حصل 89 ٪ على استقلالية نقل الدم.
الشفاء العاجل لجميع مرضى الثلاسيميا
والمجد كل المجد , للعلم والعلماء
منقول
