
28/08/2025
Lo studio ha coinvolto 54 bambini con sottoposti all’infusione di CAR-T GD2. Queste cellule, ottenute dai linfociti dei pazienti, sono state modificate in laboratorio e reinfuse per distruggere selettivamente le cellule tumorali.
Nel complesso, due pazienti su tre hanno risposto positivamente alla terapia e il 40% ha raggiunto una remissione completa a sei mesi dall’infusione. La conferma arriva sulle pagine della prestigiosa rivista Nature Medicine.
Il professor Locatelli: «I dati di oggi confermano e addirittura migliorano i risultati del 2023: se somministrata nelle appropriate condizioni, questa terapia offre prospettive di guarigione durature. Siamo sempre più vicini a rendere questa terapia parte integrante delle cure standard».
Adesso la ricerca entra in una nuova fase: parte uno studio multicentrico europeo di fase II, approvato dall’EMA. L’obiettivo è confermare i risultati ottenuti finora e rendere la terapia disponibile anche in altri centri internazionali.
«Non è solo un traguardo per i nostri ricercatori, ma una conferma della missione che l’Ospedale porta avanti da quarant’anni come IRCCS: coniugare cura e ricerca al servizio dei bambini di tutto il mondo" ha commentato il presidente dell’Ospedale, Tiziano Onesti.