29/11/2025
📍Lapkričio 27-28 dienomis vaikų neurologė Milda Dambrauskienė dalyvavo Prahoje, Motol universiteto ligoninėje, vykusiuose praktiniuose mokymuose.
📍Jų metu daugiausia dėmesio buvo skirta daugiadalykei spinaline raumenų atrofija sergančių pacientų priežiūrai, akcentuojant besikeičiančią situaciją gydymo eroje – kai kyla daug naujų klausimų, nes keičiasi pacientų fenotipai, poreikiai, šeimų lūkesčiai, atsiranda naujų terapijų.
📍Tačiau svarbu turėti realistiškus lūkesčius. Net jei liga diagnozuota iškart po gimimo, pacientui gali išryškėti ligos simptomų.
Personalizuota daugiadalykė priežiūra turi būti tęsiama nepriklausomai nuo vaistų - ar buvo skirtas vienkartinis gydymas, ar nuolat vartojami vaistai. Nes gydant motorika gerėja, bet išlieka liemens ir kvėpavimo raumenų silpnumas, todėl reikia tiek pulmonologo, tiek ortopedo ir kitų specialistų pagalbos.
📍Prahos universitetinės ligoninės vaikų nervų ir raumenų ligų centre prižiūrimi 83 spinaline raumenų atrofija sergantys pacientai iki 18 metų. Beveik pusė (39 vaikai) yra gydyti genų terapija, nes Čekijoje šis gydymas kompensuojamas iki trejų metų (Lietuvoje – iki 6 mėnesių).
📍Renginio išvakarėse buvo paskelbta, kad FDA registravo intratekalinę genų terapiją pacientams nuo 2 metų. Europoje sprendimo laukiama kitų metų viduryje, bet gydytojai jau sulaukė užklausų iš šeimų, kurios tikisi vienkartinio gydymo.
📍Vaikų ortopedai dalijosi šiuo metu taikomais metodais klubams stabilizuoti ir skoliozės korekcijai. Stuburą operuoja jau nuo 5-6 metų, deda „augančius“ strypus, kasmet operuoja juos patempdami. Jei Europoje bus registruota intratekalinė genų terapija, vėl bus aktualu injekcijai turėti „langą“ operuotame stubure.
📍Vaikų pulmonologė akcentavo reguliarios kvėpavimo funkcijos patikros poreikį, ypač intensyvaus augimo metu, taip pat respiracinės kineziterapijos ir imunoprofilaktikos svarbą. Pacientams ir jų artimiesiems kasmet rekomenduojami skiepai nuo gripo, pagal poreikį - vakcinos nuo pneumokoko, imunizacija nuo respiracinio sincitijaus viruso (RSV).
📍Bendradarbiavimas su pacientų organizacijomis gali padėti pagerinti teikiamos pagalbos kokybę, siekti kompensacijos vaistams ir reikalingoms priemonėms. Pvz., Čekijoje pacientų organizacija iškovojo, kad būtų kompensuojami kosulio asistentai: suskaičiavo, kiek sutaupoma, išvengiant hospitalizacijų, antibiotikų ir kt., jei užtikrinama sekreto evakuacija iš kvėpavimo takų. Taip pat pacientų organizacijos šeimoms padeda gauti socialinio darbuotojo ir psichologo paslaugas.
📍Prahoje komandos šerdis ir širdis - slaugytojos. Jos yra arčiausiai šeimos, geriausiai pažįsta pacientus, koordinuoja tyrimus ir konsultacijas, palaiko ryšį su pacientų organizacijomis ir paliatyviosios pagalbos komanda.
❓Kaip atrodome mes?
Lietuvoje nuo 2023 metų dėl spinalinės raumenų atrofijos tiriamas kiekvienas naujagimis, tad gydymą galima pradėti išties anksti.
Vaistai kompensuojami nepriklausomai nuo paciento amžiaus ar ligos tipo.
Genų terapija taikyta 2 vaikams. Kaimyninėje Latvijoje, kurioje taip pat kompensuojama iki 6 mėnesių, šiuo būdu gydytas vienas kūdikis. Estijoje kol kas genų terapija nekompensuojama.
❓Ką dar galima pagerinti?
Stiprinti daugiadalykę priežiūrą, plečiant komandą ir užtikrinant tarptautinių standartų laikymąsi.