08/08/2025
"Pacjenci pozostają nieświadomymi uczestnikami ogromnego, niewypowiedzianego eksperymentu — przyjmują leki, które nigdy nie zostały odpowiednio przetestowane, ufają organowi regulacyjnemu, który zbyt często nie potrafi ich chronić.
Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła setki leków, mimo że nie ma dowodów na ich skuteczność, a w niektórych przypadkach, mimo że istnieją dowody na ich szkodliwość.
Do takich wniosków doszli w wyniku dwuletniego, drobiazgowego śledztwa prowadzonego przez dziennikarki medyczne Jeanne Lenzer i Shannon Brownlee, którego wyniki opublikowano w czasopiśmie The Lever .
https://www.levernews.com/fda-approved-and-ineffective/?utm_source=newsletter-email&utm_medium=link&utm_campaign=newsletter-article
Autorzy przeanalizowali ponad 400 zatwierdzeń leków w latach 2013–2022 i odkryli, że agencja wielokrotnie ignorowała własne standardy naukowe.
Jeden z ekspertów wyraził się wprost: próg dowodowy FDA „nie może być niższy, ponieważ jest już na poziomie gleby”.
System oparty na słabych dowodach
Wyniki okazały się druzgocące — 73% leków zatwierdzonych przez FDA w okresie objętym badaniem nie spełniło wszystkich czterech podstawowych kryteriów wykazania „istotnych dowodów” skuteczności.
Te cztery kryteria — obecność grupy kontrolnej, powtórzenie w dwóch dobrze przeprowadzonych badaniach, zaślepienie uczestników i badaczy oraz wykorzystanie klinicznych punktów końcowych, takich jak złagodzenie objawów lub wydłużenie przeżycia — mają stanowić podstawę oceny leku.
Jednakże tylko 28% leków spełniło wszystkie cztery kryteria — 40 leków nie spełniło żadnego...
Nie są to jakieś niezrozumiałe szczegóły techniczne — to najprostsze zabezpieczenia mające chronić pacjentów przed nieskutecznymi lub niebezpiecznymi metodami leczenia.
Jednak pod presją polityków i przemysłu, FDA coraz częściej odchodzi od tych rozwiązań na rzecz szybkości i tak zwanej „elastyczności regulacyjnej”.
Od początku lat 90. agencja w dużym stopniu opierała się na przyspieszonych procedurach wprowadzania leków na rynek.
Teoretycznie, takie podejście równoważy pilność z naukową rzetelnością. W praktyce proces ten uległ zmianie. Firmy mogą teraz uzyskać zgodę na dopuszczenie leków do obrotu przed udowodnieniem ich skuteczności, z obietnicą przeprowadzenia późniejszych badań.
Jednak, jak ujawnili Lenzer i Brownlee, „prawie połowa wymaganych badań uzupełniających nigdy nie zostaje ukończona, a te, które są, często nie wykazują skuteczności leków, nawet gdy pozostają one na rynku”.
„To oznacza sejsmiczną zmianę w regulacjach FDA, która została wprowadzona po cichu, praktycznie bez wiedzy lekarzy i opinii publicznej” – dodają.
Ponad połowa rozpatrywanych decyzji opierała się na wstępnych danych, a nie na twardych dowodach na to, że pacjenci żyją dłużej, czują się lepiej lub funkcjonują efektywniej.
A nawet gdy przeprowadzane są dalsze badania, wiele z nich opiera się na tych samych wadliwych wskaźnikach zastępczych, zamiast na twardych wynikach klinicznych.
Rezultatem jest system regulacyjny, w którym FDA nie pełni już roli strażnika, lecz biernego obserwatora.
Leki na raka: wysokie stawki, niskie standardy
Nigdzie ta porażka nie jest bardziej widoczna niż w onkologii.
Tylko 3 z 123 leków onkologicznych zatwierdzonych w latach 2013–2022 spełniły wszystkie cztery podstawowe standardy naukowe FDA.
Większość (81%) zatwierdzono na podstawie zastępczych punktów końcowych, takich jak zmniejszenie guza, bez żadnych dowodów na poprawę przeżycia lub jakości życia.
Weźmy na przykład Copiktrę – lek zatwierdzony w 2018 roku do leczenia nowotworów krwi. FDA dała mu zielone światło na podstawie poprawy „przeżycia bez progresji”, miary czasu, w którym guz pozostaje stabilny.
Jednak analiza danych po wprowadzeniu leku na rynek wykazała, że pacjenci przyjmujący Copiktrę umierali 11 miesięcy wcześniej niż osoby przyjmujące lek porównawczy.
Minęło sześć lat od momentu, gdy badania wykazały, że lek zmniejsza przeżywalność pacjentów, zanim FDA wydała ostrzeżenie, że Copiktra nie powinna być stosowana w leczeniu pierwszego ani drugiego rzutu niektórych typów białaczki i chłoniaka, powołując się na „zwiększone ryzyko śmiertelności związanej z leczeniem”.
Elmiron: nieskuteczny, niebezpieczny i wciąż dostępny na rynku
Innym znamiennym przypadkiem jest Elmiron , zatwierdzony w 1996 r. do leczenia śródmiąższowego zapalenia pęcherza moczowego – bolesnej choroby pęcherza moczowego.
Agencja FDA zatwierdziła lek na podstawie „bliskich zeru danych” pod warunkiem, że firma przeprowadzi badanie uzupełniające w celu ustalenia, czy lek rzeczywiście działa.
Badanie nie zostało ukończone przez 18 lat, a kiedy w końcu je ukończono, wykazało, że Elmiron nie jest lepszy od placebo.
W międzyczasie setki pacjentów doznało utraty wzroku lub ślepoty. Inni byli hospitalizowani z powodu zapalenia jelita grubego. Niektórzy zmarli.
Jednak Elmiron nadal jest dostępny na rynku i lekarze nadal go przepisują.
„Setki tysięcy pacjentów zostało wystawionych na działanie tego leku, a Amerykańskie Towarzystwo Urologiczne wymienia go jako jedyny zatwierdzony przez FDA lek na śródmiąższowe zapalenie pęcherza moczowego” – informują Lenzer i Brownlee.
„Wiszące zatwierdzenia” i paraliż regulacyjny
FDA ma nawet termin „zawieszone zatwierdzenia” – dla leków, które pozostają na rynku pomimo nieudanych lub brakujących badań kontrolnych.
Jednym z najbardziej znanych przypadków jest Avastin , zatwierdzony w 2008 r. do leczenia przerzutowego raka piersi.
Ponownie, decyzję o przyspieszeniu postępowania podjęto na podstawie kryterium „przeżycia bez progresji choroby”. Jednak po tym, jak pięć badań klinicznych nie wykazało poprawy całkowitego przeżycia – a wręcz wzbudziło poważne obawy dotyczące bezpieczeństwa – FDA podjęło decyzję o cofnięciu zatwierdzenia leku w leczeniu przerzutowego raka piersi.
Reakcja była intensywna.
Firmy farmaceutyczne i organizacje działające na rzecz pacjentów rozpoczęły kampanię mającą na celu utrzymanie Avastinu na rynku. Pracownicy FDA otrzymywali groźby przemocy. Przed budynkiem agencji stacjonowała policja.
Konsekwencje były tak poważne, że przez kolejne dwie dekady FDA nie zdecydowała się na wycofanie leku mimo sprzeciwu przemysłu.
W latach 2018–2021 amerykańscy podatnicy – za pośrednictwem programów Medicare i Medicaid – zapłacili 18 miliardów dolarów za leki zatwierdzone pod warunkiem przeprowadzenia badań uzupełniających. Wiele z nich nigdy nie zostało przeprowadzonych.
Cena w postaci straconego życia jest jeszcze wyższa.
Badanie przeprowadzone w 2015 r. wykazało, że 86% leków przeciwnowotworowych zatwierdzonych w latach 2008–2012 na podstawie wyników zastępczych nie wykazało żadnych dowodów na to, że pomagają pacjentom żyć dłużej.
https://jamanetwork.com/journals/jamainternalmedicine/fullarticle/2463590
Szacuje się, że każdego roku 128 000 Amerykanów umiera z powodu skutków zażywania prawidłowo przepisanych leków – nie licząc przedawkowania opioidów. To więcej niż wszystkie zgony spowodowane nielegalnymi narkotykami razem wzięte.
https://www.cambridge.org/core/journals/journal-of-law-medicine-and-ethics/article/abs/institutional-corruption-of-pharmaceuticals-and-the-myth-of-safe-and-effective-drugs/12BBDFC13802D1BD4DA3D7473DD7EBDE
Analiza przeprowadzona w 2024 r. przez duńskiego lekarza Petera Gøtzschego wykazała, że leki na receptę są najczęstszą przyczyną zgonów.
https://www.madinamerica.com/2024/04/prescription-drugs-are-the-leading-cause-of-death/
Lekarze wprowadzeni w błąd przez etykiety leków
Mimo skali problemu większość pacjentów — i większość lekarzy — nie ma o nim pojęcia.
W badaniu z 2016 r., którego wyniki opublikowano w czasopiśmie JAMA , zadano praktykującym lekarzom proste pytanie — co tak naprawdę oznacza zatwierdzenie przez FDA?
Tylko 6% odpowiedziało poprawnie.
https://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2512772
Pozostali założyli, że oznacza to, iż lek wykazał wyraźne, klinicznie istotne korzyści — takie jak pomaganie pacjentom żyć dłużej lub czuć się lepiej — i że dane te są statystycznie wiarygodne.
Ale FDA niczego takiego nie wymaga.
Leki mogą zostać zatwierdzone na podstawie pojedynczego, niewielkiego badania, zastępczego punktu końcowego lub marginalnych wyników statystycznych. Etykiety często opierają się na ograniczonych danych, jednak wielu lekarzy traktuje je z góry.
Aaron Kesselheim, badacz z Harvardu, który kierował badaniem, powiedział, że wyniki są „rozczarowujące, ale nie do końca zaskakujące”, zauważając, że niewielu lekarzy wie, jak w rzeczywistości działa proces regulacyjny FDA.
Lekarze często polegają na etykietach, marketingu i założeniach – wierząc, że jeśli FDA zatwierdziła lek, musi on być zarówno bezpieczny, jak i skuteczny.
Jak jednak pokazuje śledztwo The Lever , nie jest to bezpieczne założenie.
A nie mając tej wiedzy, nawet lekarze z najlepszymi intencjami mogą przepisywać leki, które nie przynoszą większego pożytku, a mogą wyrządzić realną szkodę.
Z wywiadów przeprowadzonych z ponad 100 ekspertami, pacjentami i byłymi przedstawicielami organów regulacyjnych, Lenzer i Brownlee wywnioskowali, że powszechnie panuje obawa, iż FDA zboczyło z kursu.
Wielu wskazywało na zależność agencji od pieniędzy z przemysłu. Śledztwo przeprowadzone przez BMJ w 2022 roku wykazało, że opłaty pobierane od użytkowników finansują obecnie dwie trzecie budżetu FDA na przegląd leków, co rodzi poważne wątpliwości co do niezależności agencji.
https://www.bmj.com/content/377/bmj.o1538
Reshma Ramachandran, lekarka i ekspertka ds. regulacji z Uniwersytetu Yale, powiedziała, że system pilnie wymaga reformy.
„Potrzebujemy agencji niezależnej od branży, którą reguluje i wykorzystującej wysokiej jakości badania naukowe do oceny bezpieczeństwa i skuteczności nowych leków” – powiedziała w rozmowie z The Lever . „Bez tego moglibyśmy równie dobrze wrócić do czasów cudownych leków i leków patentowych”.
Na razie pacjenci pozostają nieświadomymi uczestnikami ogromnego, niewypowiedzianego eksperymentu — przyjmują leki, które nigdy nie zostały odpowiednio przetestowane, i ufają organowi regulacyjnemu, który zbyt często nie potrafi ich chronić.
Jak podsumowują Lenzer i Brownlee, zaufanie to jest coraz bardziej nieuzasadnione."
Źródło:
https://x.com/MaryanneDemasi/status/1930779393628250292
