12/07/2019
Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética, gênica e hereditária, que interfere na capacidade do corpo de produzir uma proteína essencial para a sobrevivência dos neurônios motores. Sem ela, estes neurônios morrem e os pacientes vão perdendo o controle e força musculares, ficando incapacitados de se moverem, engolirem ou mesmo respirarem, podendo, inclusive, morrerem. A doença é degenerativa e não possui cura.
As pessoas que vivem com essa doença rara do tipo 1, terão à disposição no Sistema Único de Saúde (SUS) o medicamento Nusinersen (Spinraza). Os demais subtipos da doença estão sendo analisados dentro de um novo modelo de oferta de medicamentos para os pacientes portadores da doença, o chamado compartilhamento de risco.
Spinraza atua na produção da proteína SMN que a pessoa com AME precisa. Isso reduz a perda das células nervosas motoras, melhorando a força e o tônus muscular. A previsão é que o fármaco esteja disponível em centros especializados em até 180 dias, conforme determina a legislação. O tratamento consiste na administração de seis frascos com 5 mL no primeiro ano e, a partir do segundo ano, passam a ser três frascos. A medida teve como base diversos estudos que apontam a eficácia do medicamento na interrupção da evolução da AME para quadros mais graves e que são prevalentes na maioria dos pacientes.
Em 2018, 90 pacientes conseguiram o medicamento por demandas judiciais, ao custo de R$ 115,9 milhões. Atualmente, são 106 pacientes atendidos. A medicação era adquirida pela rede pública por até R$ 420 mil a ampola. Após a Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) estipular um teto de preço para o medicamento, houve uma redução de 50% em relação ao empregado em 2017. Com a incorporação do tratamento ao SUS, o valor poderá ser negociado com a empresa fabricante do produto, baixando ainda o custo do mesmo.
Fonte: ABRAME (2019); Biogen (2019); Ministério da Saúde (2019).
