07/08/2025
Após três mortes, o estudo clínico do Elevidys para pacientes que já não andam mais foi interrompido nos EUA. Segundo a fabricante, haverá uma avaliação para adicionar um protocolo imunossupressor aprimorado.
A Anvisa, no Brasil, suspendeu temporariamente a comercialização do Elevidys - uma medida preventiva diante da gravidade dos eventos adversos e incertezas sobre a segurança do medicamento.
O Elevidys é uma terapia gênica que entrega um gene para as células musculares produzirem uma versão reduzida da distrofina, proteína que falta nos músculos dos pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
Os estudos mostraram melhoras discretas em alguns te**es (confira no post). Vale lembrar que esses te**es foram feitos em estudo clínico aberto, em que tanto o investigador quanto o paciente sabem que é a medicação ou o placebo que está sendo administrado - o que pode influenciar os resultados.
O Centro de Estudos do Genoma Humano e Células-Tronco apoiará qualquer terapia que se mostre segura e eficaz para o tratamento das distrofias musculares. Entendemos que, neste momento, o Elevidys é uma terapia experimental com muitos efeitos colaterais graves, sendo contraindicado para muitos pacientes. Além disso, o custo inacessível apresentado pela indústria farmacêutica o torna impraticável.
O .usp considera os resultados muito preliminares - somente um acompanhamento a longo prazo poderá avaliar de fato a eficácia do medicamento. Diante dos novos dados, o Genoma USP reforça a sua posição de cautela no uso do Elevidys.
Apesar dos desafios, novas abordagens de terapia gênica e outras estratégias terapêuticas estão sendo desenvolvidas e poderão ser alternativas eficazes, acessíveis e seguras para todos.
Posicionamento completo >> https://www.genoma.ib.usp.br/posicionamento-em-relacao-ao-elevidys/254
