Nachrichten für Menschen mit Amyotropher Lateralsklerose - ALS

13/04/2026

ALS-Podcast #58: Aktuelles zum Prognosefaktor NfL – Gespräch mit Peggy Schumann

Neurofilament Light Chain (NfL) wird seit Juni 2020 – mit maßgeblicher Finanzierung durch die Boris Canessa ALS Stiftung – in der Biomarkerstudie „NfL-ALS“ an 20 ALS-Zentren in Deutschland, Österreich und der Schweiz untersucht. An dieser Studie haben bislang mehr als 5.200 Menschen mit ALS teilgenommen. Damit handelt es sich weltweit um die umfangreichste Forschungsaktivität zu NfL bei der ALS. Die Studie hat wesentlich dazu beigetragen, NfL als wichtigen Prognosefaktor für den Krankheitsverlauf der ALS zu etablieren. Gleichzeitig hat sich die Datenlage zu diesem Biomarker in den vergangenen Jahren kontinuierlich weiterentwickelt. Der aktuelle Stand der Forschung, die prognostische Bedeutung sowie häufige Fragen zu NfL werden gemeinsam mit Peggy Schumann besprochen – Biotechnologin und klinische Forscherin am ALS-Zentrum der Charité.

• Biomarkerstudie „Neurofilament bei der ALS“ (NfL-ALS)
• Teilnahmemöglichkeiten für Menschen mit ALS
• Technische Durchführung der NfL-Analyse
• Altersabhängigkeit des NfL-Referenzwertes („Normalwert“)
• NfL-Werte auf der „ALS-App“
• Eingeschränkte Bedeutung von NfL zur ALS-Diagnose
• Prognostische Relevanz von hohen, sehr hohen und geringen NfL-Werten
• NfL-Fluktuationen (Erhöhungen oder Verringerung von NfL-Werten bei Folgeuntersuchungen)
• Zusammenhang von NfL mit ALS-Phänotypen
• Ärztliche Interpretation der NfL-Analyse
• Einsatz und Vorteil von NfL als Therapiemarker bei hocheffektiver Therapie (Tofersen)
• NfL als Ansprechkriterium bei individuellen Heilversuchen und Off-Label-Behandlungen
• Hinweise für Teilnahme an NfL-ALS-Studie

Das Gespräch mit Peggy Schumann wurde mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt – Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.

Link zum YouTube-Video: https://youtu.be/OHXMRAAlcK4

02/04/2026

22/03/2026

Aktualisierte ALS-OPM-Klassifikation (Version 3.3) veröffentlicht

Im März 2026 wurde eine aktualisierte Version der ALS-OPM-Phänotypen-Klassifikation (Version 3.3) veröffentlicht. Die Überarbeitung („Revision“) war das Ergebnis eines internationalen Symposiums im September 2025 in Berlin, an dem 20 internationale ALS-Experten teilgenommen haben. Die erste ALS-OPM-Klassifikation (Version 3.1) wurde im April 2025 publiziert und seitdem in spezialisierten ALS-Zentren und Schwerpunktpraxen in Deutschland, Österreich und der Schweiz verwendet.

Die ALS-OPM-Klassifikation ist relevant, da sie zur Ermittlung des Krankheitsverlaufs beiträgt. Die ALS-Phänotypen haben sich als wichtige Prognosefaktoren erwiesen. Die ALS-OPM-Phänotypen bestehen aus 3 Komponenten: 1) Ort des Symptombeginns („O“), 2) die Propagation („Ausbreitung“) („P“) mit der sich die motorischen Symptome vom Ausgangsort auf andere Körperregionen ausbreiten; und 3) das Ausmaß der Motoneuron-Symptome („M“), da die ALS das erste Motoneuron (1.MN) und/oder das zweite Motoneuron (2. MN) unterschiedlich stark betreffen kann. Für jeden Patienten lassen sich diese drei Komponenten individuell bestimmen.

Die wesentliche Änderung der aktualisierten ALS-OPM-Klassifikation betrifft die Propagation. Bisher wurde zwischen einer frühen Propagation (early propagation, PE; innerhalb von zwölf Monaten) und einer späten Propagation (later propagation, PL; nach zwölf Monaten) unterschieden. In der revidierten Form von ALS-OPM wird die Propagation genauer ermittelt. Dabei wird die Anzahl der Monate vom Krankheitsbeginn (zum Beispiel am Arm) bis zur Propagation (P1) auf die nächste, vertikal gelegene Region (zum Beispiel Bein oder Kopf) bestimmt, wobei die Anzahl der Monate in Klammern angegeben wird (P1(n), n= Anzahl der Monate). Besteht beispielsweise eine Schwäche des rechten Armes seit Februar, gefolgt von einer Schwäche des rechten Beines im Oktober des Jahres, so wird die Propagation als P1(8) bezeichnet. In gleicher Weise wird das Ausbleiben einer Propagation (P0) dokumentiert. Besteht beispielsweise eine Schwäche des rechten Armes seit Februar und in einer neurologischen Untersuchung im Oktober des Jahres zeigt sich keine Schwäche an Kopf, Rumpf oder Bein, so wird die Propagation als P0(8) bezeichnet.

Die ALS-OPM-Klassifikation ist ein wesentliches Element von Prognosemodellen der ALS – in Verbindung mit der ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) und Neurofilament light chain (NfL). ALS-OPM ist bedeutsam, um die Prognosebestimmung zu verbessern sowie zukünftige ALS-Therapiestudien exakter und effektiver zu gestalten.

Link zur Publikation:
https://doi.org/10.1080/21678421.2026.2644277

15/03/2026

ALS-Podcast #57: Botulinumtoxin bei der ALS – Gespräch mit Dr. Ute Weyen
Das Medikament Botulinumtoxin wird bei der ALS vor allem zur Behandlung von Spastizität sowie zur Reduktion von überschüssigem Speichelfluss (Sialorrhoe) eingesetzt. Über die Möglichkeiten und den praktischen Nutzen dieser Therapie spricht Dr. Ute Weyen, Neurologin und Leiterin des ALS-Zentrums am Universitätsklinikum Bergmannsheil in Bochum. Im Gespräch erläutert sie die Wirkweise von Botulinumtoxin, den Ablauf der Injektionstherapie sowie typische Behandlungsziele etwa der Reduktion von Schmerzen oder eine Erleichterung der Pflege bei der Spastik der Hand, des Ellenbogens, der Adduktoren und des Fußes. Außerdem wird der Einsatz von Botulinumtoxin bei Sialorrhoe besprochen.

• pharmakologische Eigenschaften von Botulinumtoxin
• Botulinumtoxin-Therapie bei der spastischen Hand
• Schmerztherapie durch Botulinumtoxin
• pflegerische Ziele der Botulinumtoxin-Therapie
• begleitende Physiotherapie und die Versorgung mit Orthesen
• Behandlung von „Spitzfuß“ bei der Spastizität der unteren Extremitäten
• Dauer bis zum Therapieeffekt durch Botulinumtoxin
• Behandlung der Adduktorenspastik
• Botulinumtoxin-Therapie des überschüssigen Speichelflusses („Sialorrhoe“)
• Injektion in die Ohrspeicheldrüse und die Mundspeicheldrüse
• potenzielle unerwünschte Effekte von Botulinumtoxin bei der Therapie der Sialorrhoe
• Zusammenhang von Sialorrhoe und Verlegung der oberen Atemwege
• Plädoyer für Botulinumtoxin-Therapie der Sialorrhoe bei der ALS

Das Gespräch mit Dr. Ute Weyen wurde mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt – Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.

Link zum Podcast: https://youtu.be/pMT-JyUVgUE

22/02/2026

In spezialisierten ALS-Zentren in Deutschland werden – unter besonderen Umständen – experimentelle Medikamente eingesetzt, die bisher nicht zugelassen sind. Dabei handelt es sich um pharmakologische Substanzen, für die medizinisch-wissenschaftliche Hinweise oder experimentelle Daten vorliegen, die einen Behandlungsversuch bei der ALS rechtfertigen. Diese Behandlungsversuche werden „individuelle Heilversuche“ (IHV) genannt. Eine weitere Form der experimentellen Therapie betrifft Medikamente, die für andere Erkrankungen bereits etabliert und zugelassen sind, aber für die ALS bisher nicht ausreichend untersucht und nicht zugelassen sind. Die Behandlung mit Medikamenten außerhalb der ursprünglichen Zulassung ist unter der Bezeichnung „Off-Label-Behandlung“ (OLB) bekannt. Privatdozent Dr. Patrick Weydt, Neurologe, klinischer Forscher und Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn, hat ärztliche Erfahrungen mit IHV gemacht, die er in diesem Podcast teilt. Die medizinischen, ethischen und formalen Voraussetzungen für individuelle Heilversuche sowie die Off-Label-Behandlung stehen dabei im Vordergrund. Dabei wurden die folgenden Fragen adressiert:

- Begriffsklärung von „individuellen Heilversuchen“ (IHV)
- Abgrenzung von IHV und klinischen Studien
- Ärztliche Entscheidungsfindung und Kompetenz
- Risiken für Patienten
- Formale Voraussetzungen zur Teilnahme
- Beratung durch Ethikkomitee
- Medizinische-wissenschaftliche Kriterien für IHV
- Bedeutung von Biomarkern (NfL, Troponin T) für die Auswertung von IHV
- Erfolgskriterien und Wirksamkeitsparameter (ALSFRS-R, NfL, Troponin T, BMI)
- Off-Label-Behandlung (OLB)

Das Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt wurde mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt, Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité. Link: https://youtu.be/5_8_u085myY

13/02/2026

10/02/2026

Ein Rennen um ein neues Medikament gegen ALS – Beschleunigung der Forschung innerhalb von 100 Tagen!

Das Panamericana 100-Projekt unterstützt die ALS-Forschung

Was als Traum begann, die legendäre Panamericana von Feuerland nach Alaska in 100 Tagen zu durchqueren, ist zu viel mehr als einem Überlandabenteuer geworden.
Angetrieben von der Tatsache, dass jemand aus dem Umfeld der Fahrer an ALS leidet, und von der dringenden Notwendigkeit, Fortschritte in der ALS-Forschung zu erzielen, gestalten Rainer Behrendt und Jan Bongers diese Reise als „Rennen gegen ALS”.
Auf der 27.000 km langen Strecke trägt jede Spende dazu bei, die ALS-Forschung voranzutreiben. Diese Kampagne nutzt den Entdeckergeist, um die Gemeinschaft zu mobilisieren, Sichtbarkeit zu schaffen und Spenden für ein Anliegen zu sammeln, das dringend mehr Aufmerksamkeit benötigt – die ALS Forschung.

Forschung zur Bekämpfung von Sprach- und Schluckbeschwerden bei ALS

Mit Fortschreiten der ALS verlieren fast 90 % der Betroffenen ihre Fähigkeit zu sprechen und zu schlucken, was zu einer hohen Krankheitslast und einer verkürzten Lebenserwartung führt. Das Medikament „DMC“ hat sich als Off-Label-Behandlungsoption zur Linderung dieser Symptome bei der ALS etabliert.
Obwohl DMC in der klinischen Versorgung von ALS häufig eingesetzt wird, wurde seine therapeutische Wirkungen noch nicht systematisch untersucht. Neben der Symptombehandlung sind insbesondere seine potenziellen neuroprotektiven Eigenschaften von Interesse. DMC könnte über verschiedene Signalwege zum Schutz der Motorneuronen beitragen und das Fortschreiten der ALS verlangsamen.
Mit einem „Stop-Go-Konzept” planen wir eine Studie, um zu untersuchen, wie DMC die ALS bekämpfen kann – mit Schwerpunkt auf Symptomkontrolle, Verringerung der Behandlungsreaktionsmarker und Verlängerung der Überlebenszeit.
Wir werden einen neuen Blutbiomarker namens „Neurofilament“ einsetzen, um die Identifizierung des Ansprechens auf die Behandlung um 3 bis 6 Monate zu beschleunigen. Die Ergebnisse werden dazu beitragen, das therapeutische Potenzial von DMQ im Kampf gegen ALS zu ermitteln.

Sie wollen mehr zum Panamericana 100 Project erfahren? https://www.thepanamericana100project.com/en/

Sie wollen sich an der Spendenaktion beteiligen? https://spenden.twingle.de/charite-universitatsmedizin-berlin-ambulanz-fuer-als-und-andere-motoneuronerkrankungen/the-panamericana-100-project-race-against-als/tw6981d7e7471d9/page

10/02/2026

A race for a new drug against ALS – acceleration of research within 100 days!

The Panamericana 100 Project supports ALS research.

What started as a dream to traverse the legendary Panamericana from Tierra del Fuego to Alaska in 100 days has become much more than an overland adventure.
Spurred by the reality of a person close to the drivers is living with ALS and by the urgent need for progress in research, Rainer Behrendt and Jan Bongers are framing this journey as a “Race against ALS”.
Over the course of the 27 000 km route, every donation helps to accelerate ALS research. This campaign harnesses the spirit of exploration to mobilize community, build visibility and raise funds for a cause that urgently needs greater attention – the ALS research.

Research for fighting speech and swallowing symptoms in ALS

As ALS progresses, nearly 90% of people lose their ability to speak and swallow – leading to a burden of disease and reduced life span. The drug “DMQ” has established itself as an off-label treatment option for alleviating these symptoms in ALS.
Although DMQ is commonly used in clinical care, its therapeutic effects in ALS have not yet been systematically studied. In addition to symptom management, its potential neuroprotective properties are of particular interest. DMQ may work through several pathways to help to protect nerve cells and to slow the progression of ALS.
In a “stop-go-approach” we are planning a study to investigate how DMQ works for fighting ALS — focusing on symptom control, reducing treatment response markers and expanding survival.
We will use a new blood biomarker – named “neurofilament” - to accelerate the identification of a treatment response by 3-6 months. The results will help to identify the therapeutic potential of DMQ in the race against ALS.

Learn more about the Panamericana 100 Project here: https://www.thepanamericana100project.com/en/

Donate here: https://spenden.twingle.de/charite-universitatsmedizin-berlin-ambulanz-fuer-als-und-andere-motoneuronerkrankungen/the-panamericana-100-project-race-against-als/tw6981d7e7471d9/page

28/01/2026

Dieser Artikel über unsere Studie zur ALS-Progression als Erfolgskriterium für klinische Studien ist heute bei ALS News Today in den USA erschienen.

A new survey suggests many people with ALS would value even modest slowing of ALS progression as a treatment goal.

22/01/2026

Verlangsamung der ALS-Progression – das Erfolgskriterium für neue ALS-Medikamente

Für die Entwicklung neuer ALS-Medikamente ist es von zentraler Bedeutung, die Erwartungen der Patienten zu verstehen. Die Patientenperspektive ist für Arzneimittelagenturen in Europa (EMA) und den USA (FDA), pharmazeutische Unternehmen sowie die ALS-Forschung von erheblicher Relevanz. Trotz dieser Bedeutung sind bisher ALS-Betroffene bisher nicht zu ihrer Einschätzung befragt worden.

In einer aktuellen Studie, veröffentlicht in der Fachzeitschrift ALSAmyotrophic Lateral Sclerosis and Frontotemporal Degeneration, wurde die Frage gezielt adressiert. Ziel der Untersuchung war es, die „Minimal notwendige Verlangsamung“ (Englisch: „Minimum important slowing“, MIS) der ALS-Progression ermitteln – das Ausmaß an Verlangsamung des Krankheitsverlaufs, das Patienten als therapeutisch relevant einschätzen würden. Hierzu wurden 522 Menschen mit ALS befragt. Die Datenerhebung erfolgte entweder digital über die ALS App (n = 397) oder im Rahmen von Ambulanzbesuchen (n = 125). Den Teilnehmern wurde eine bewusst einfach formulierte Frage gestellt: „Ab welcher Reduktion der ALS- Geschwindigkeit halten Sie ein Medikament für therapeutisch relevant?“

Insgesamt zeigte sich eine breite Spannweite der Erwartungen. Der mediane Wert der als relevant empfundenen Verlangsamung lag bei 20 %. Betroffene mit schnellerem Krankheitsverlauf gaben häufiger an, dass sie eine stärkere Verlangsamung als bedeutsam ansehen, während Personen mit langsamerer Progression bereits geringere Effekte als relevant bewerteten. Insgesamt betrachteten 51,7 % der Befragten eine Verlangsamung der ALS-Progression von 20 % oder weniger als therapeutisch sinnvoll.

Die Studienergebnisse sind das Design von zukünftigen klinischen Studien von Interesse. Die Befragung befördert das Argument gegenüber Arzneimittelagenturen (EMA und FDA), dass auch eine moderate Verlangsamung der ALS-Progression als klinisch relevant anerkannt werden sollte.

PubMed: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41557593/

16/01/2026

Das Molekül „Troponin T“ ist seit langer Zeit als Schnelltest für die Schädigung der Herzmuskulatur bei einem Herzinfarkt bekannt. Troponin T hat sich in den letzten Jahren als Biomarker der ALS – als Marker der Diagnose, der Prognose und für das Ansprechen auf neuartigen Therapien – etabliert. Privatdozent Dr. Patrick Weydt, Neurologe, klinischer Forscher und Leiter der ALS-Ambulanz am Universitätsklinikum Bonn, erforscht mit seinem Team diesen Biomarker bei der ALS. Der Stand der Forschung zu Troponin T istThema im ALS-Podcast. Dabei wurden die folgenden Fragen adressiert:

• Troponin – ursprüngliche Bedeutung als Biomarker für Herzinfarkt
• Unterschied zwischen „Troponin T“ (Biomarker bei der ALS oder dem Herzinfarkt) und „Troponin I“ (nur Biomarker beim Herzinfarkt)
• Geschichte der Troponin T-Forschung am ALS-Zentrum in Bonn
• Grenzwerte von Troponin T bei der ALS
• wiederholte Analyse von Troponin T im ALS-Verlauf
• Verbesserung der ALS-Diagnose durch kombinierte Analyse von Neurofilament Light Chain (NfL) und Troponin T
• Normaler Troponin T-Test – kein Ausschluss einer ALS
• Troponin T als Biomarker für eine Schädigung des zweiten motorischen Neurons
• Bedeutung von Troponin als Therapiemarker bei der Behandlung mit Tofersen
• offene Forschungsfragen zu Troponin T

Das Gespräch mit PD Dr. Patrick Weydt wurde mit Prof. Dr. Thomas Meyer geführt, Neurologe und Leiter der ALS-Ambulanz der Charité.

Über den ALS-Podcast
Der ALS-Podcast wird durch die Boris Canessa ALS Stiftung unterstützt und ermöglicht (https://canessa-als-stiftung.org)

16/01/2026

Meilenstein in der ALS-Biomarkerforschung: Über 5.000 Menschen beteiligen sich an NfL-Studie in Deutschland

Seit Juni 2020 wird in Deutschland eine umfangreiche, multizentrische Biomarker-Studie zu Neurofilament light chain (NfL) bei ALS durchgeführt. Ermöglicht wird diese Studie durch die Unterstützung der Boris Canessa ALS Stiftung.

Im Dezember 2025 wurde ein bedeutender Meilenstein erreicht: Mehr als 5.000 Menschen mit ALS haben an der Studie teilgenommen. Die Datenerhebung erfolgte an 21 spezialisierten ALS-Zentren in ganz Deutschland sowie in Österreich (Innsbruck, Wien) und der Schweiz (St. Gallen). Insgesamt wurden 13.224 Blutproben analysiert und mit klinischen Verlaufsdaten der Erkrankung verknüpft.

Damit handelt es sich um die weltweit umfangreichste Biomarker-Studie zur ALS. Die gewonnenen Ergebnisse leisten einen wesentlichen Beitrag dazu, die Entwicklung neuer Medikamente für die ALS zielgerichteter, effektiver und schneller voranzubringen.

Links:
https://canessa-als-stiftung.org/projekte/nf-l-studie/
https://als-charite.de/case-studies/neurofilament-studie-nfl-als/