11/03/2026
Neuer Therapieansatz bei mitochondrialen Erkrankungen in der Fachzeitschrift Cell erschienen!
💊 Meilenstein zur Behandlung des Leigh-Syndroms, einer seltenen, früh auftretenden Erkrankung bei Kindern, erreicht: Am Hamburger Standort konnten Annika Wittich, Dr. Ole Pless mit Kolleginnen und Kollegen in Zusammenarbeit mit der Heinrich-Heine-Universität Düsseldorf (HHU) und dem Universitätsklinikum Düsseldorf (Prof. Alessandro Prigione) sowie der Charité - Universitätsmedizin Berlin (Prof. Markus Schülke) einen positiven Effekt des Wirkstoffs Sildenafil auf den Krankheitsverlauf des Leigh-Syndroms bei Kindern nachweisen. Unterstützt wurden die Arbeiten von dem Göttinger Standort unter der Leitung von Prof. Stefan Jakobs und Prof. Lars Schlotowa.
Auf Basis von Nervenzellen, die aus Patientenstammzellen erzeugt wurden, haben die Forschenden den bislang größten Wirkstoffscreen aus über 5.500 getesteten Substanzen für das Leigh-Syndrom durchgeführt und den Wirkstoff Sildenafil als mögliches Therapeutikum identifiziert. Koordiniert wurde das Projekt von Prof. Alessandro Prigione im Rahmen einer Förderung des European Joint Programme on Rare Diseases EJPRD. Das Nachfolgeprojekt SynLeigh konnte im Rahmen des Joint Transnational Calls kürzlich eingeworben werden und startet im Juni 2026.
Herzlichen Glückwunsch an alle Beteiligten zur Veröffentlichung!
👉 Zur Publikation geht es hier
https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(26)00173-X
👉 Weiterführende Informationen gibt es auch auf unserer Website https://www.itmp.fraunhofer.de/de/presse/presseinformation-11--maerz-2026.html
Cell Press