26/03/2020
Gerade zu Zeiten wie CORONA / COVID19 wäre es lebenswichtig eine Genkorrektur für CF anzubieten.
Während wir letztes Jahr noch in der Forschungsphase dafür waren (und für viele Jahre davor), haben wir von Dez 2019 - Jan 2020 eine erste Toxizitätsstudie an Minischweinen erfolgreich durchgeführt. Wir können mit Stolz sagen, dass wir nun offiziell in der präklinischen Phase sind!
Nach Plan würden jetzt der „Feinschliff“ der Korrektur erfolgen (April - Mai 2020), eine finale Test- und TOX Studie (Juni - Juli 2020) mit folgender Produktion des Therapeutikums für wenige Heilversuche, die für September/Oktober 2020 terminiert sind.
Das lästige Problem, und daran hat COVID durchaus auch seine Auswirkungen, ist, dass wir mit der Weiterführung des präklinischen Plans an unsere finanziellen und von einander abhängig, auch personelle Grenzen stoßen.
Das IP ist vorhanden (drei Forscher meines Teams und ich sind als Erfinder gemeldet) und durch ein spezielles „Bausatz“-Verfahren sollten wir, mit genügend Mitteln, für jede Mutation - relativ „einfach“ eine eigene Korrektur anbieten können.
Aber wir stecken fest, da die kommenden Schritte nicht bezahlt werden können. Und es nicht so, dass wir an 10 internationalen Vereinen „knock knock“ machen und es fließen die Millionen... leider ist dem nicht so.
Das Projekt wird weitergehen und niemals sterben, aber wir werden nicht mit der nötigen Geschwindigkeit in den Patienten kommen.
Ich drücke jeden Tag in meinem Büro die Daumen, das ein Wunder geschieht... und sich plötzlich eine Finanzierung auftut, die keine Kompromisse mehr verlangt.
Passt auf Euch auf. COVID wird nicht ewig wüten, auch wenn wir uns noch lange nicht am Scheitelpunkt befinden. — mit Thomas Graef und 2 weiteren Personen.
|MK|
PS: Ja, ich habe viel versprochen und wir haben viele neue Möglichkeiten erforscht. Das zeigen unsere Publikationen und unser IP in Form von Patenten. mRNA Technologie ist immer noch ein sehr junges Feld, indem wir uns stark engagieren und viele Dinge als erstes Labor weltweit zeigen konnten (wie das Überleben von SP-B Mäusen, die starke Verbesserung der CF Lungenproblematik mit chemisch modifizierter, Sequenz-optimierter hCFTR mRNA bis hin zur in vivo Genkorrektur von SP-B Mäusen - publiziert in Nature Biotechnology 2011 und 2015, Nature Scientific Reports 2018, Molecular Therapy 2019 etc. - alles international renommierte und hochrangige Journals). Pharmaindustrie hat deutlich weniger Interesse an einer Korrektur und Heilung im Vergleich zu einer repetitiven Therapie.
