15/05/2025
Notición científico, el bebote de la foto que nació con una enfermedad metabólica rara que le habría condenado a la muerte a medio plazo, ha sido curado con una intervención genética. No hay tratamientos para las enfermedades raras porque no es rentable para los laboratorios farmacéuticos investigar dada la pequeña población afectada. Este puede ser el hito que asegure a estos pacientes una vida sana igual a la del resto de la población.
KJ nació con una patología metabólica poco frecuente conocida como deficiencia grave de carbamoil fosfato sintetasa 1. Tras el tratamiento, el pequeño crece bien y mejora
