Créé en 2005 dans le cadre d’une collaboration entre l’Inserm – Institut National de la Santé et de la Recherche Médicale – et l’AFM-Téléthon – Association Française contre les Myopathies -, I-Stem est le plus grand laboratoire français de recherche et de développement dédié aux cellules souches pluripotentes humaines, d’origine embryonnaire ou obtenues par reprogrammation génique. I-Stem fait par
tie de l’Institut des Biothérapies des Maladies Rares, qui regroupe à ce jour les quatre centres de recherche et développement directement financés par l’AFM-Téléthon. La vocation spécifique d’I-Stem est d’explorer tous les potentiels thérapeutiques des cellules souches pluripotentes humaines en vue d’applications chez des patients affectés par des maladies rares d’origine génétique. Dans ce cadre, ses équipes développent actuellement deux grands axes de recherche, la thérapie cellulaire, qui vise à substituer à des cellules malades ou perdues d’autres cellules présentant les mêmes caractéristiques, produites en laboratoire à partir de cellules souches pluripotentes, et la pharmacologie ciblée associée au criblage automatisé de larges banques de composés à potentiel thérapeutique, à partir de la modélisation des mécanismes moléculaires associés à une pathologie, révélés par l’étude des cellules souches pluripotentes provenant de donneurs affectés. Les équipes d’I-Stem travaillent actuellement sur une dizaine de maladies génétiques qui atteignent différents organes. L’Institut accueille également chaque année de nombreux chercheurs intéressés par d’autres maladies et leur assure formation et appui technologique.
