15/01/2026
💊 𝐹𝑒́𝑙𝑖𝑐𝑖𝑡𝑎𝑡𝑖𝑜𝑛𝑠 𝑎𝑢 𝐷𝑟 𝑉𝑎𝑛 𝑇ℎ𝑖𝑙𝑙𝑜 𝑒𝑡 𝑎𝑢 𝑃𝑟 𝐻𝑒𝑟𝑚𝑎𝑛𝑠 𝑝𝑜𝑢𝑟 𝑙𝑎 𝑝𝑢𝑏𝑙𝑖𝑐𝑎𝑡𝑖𝑜𝑛 𝑑𝑒 𝑙𝑒𝑢𝑟 𝑎𝑟𝑡𝑖𝑐𝑙𝑒 𝑑𝑒 𝑟𝑒𝑣𝑢𝑒 𝑠𝑢𝑟 𝑙𝑒𝑠 𝑎𝑔𝑒𝑛𝑡𝑠 𝑟𝑒́𝑒́𝑞𝑢𝑖𝑙𝑖𝑏𝑟𝑎𝑛𝑡𝑠 𝑑𝑎𝑛𝑠 𝑙’ℎ𝑒́𝑚𝑜𝑝ℎ𝑖𝑙𝑖𝑒 𝑑𝑎𝑛𝑠 𝑙𝑎 𝑟𝑒𝑣𝑢𝑒 𝐻𝑎𝑒𝑚𝑜𝑝ℎ𝑖𝑙𝑖𝑎. 𝑁𝑜𝑢𝑠 𝑠𝑜𝑚𝑚𝑒𝑠 𝑟𝑎𝑣𝑖𝑠 𝑑’𝑎𝑣𝑜𝑖𝑟 𝑝𝑢 𝑝𝑎𝑟𝑡𝑖𝑐𝑖𝑝𝑒𝑟 𝑎𝑢 𝑠𝑢𝑐𝑐𝑒̀𝑠 𝑑𝑒 𝑐𝑒𝑡 𝑎𝑟𝑡𝑖𝑐𝑙𝑒 !
💊 L’hémophilie est une 𝐩𝐚𝐭𝐡𝐨𝐥𝐨𝐠𝐢𝐞 𝐝’𝐨𝐫𝐢𝐠𝐢𝐧𝐞 𝐠𝐞́𝐧𝐞́𝐭𝐢𝐪𝐮𝐞, qui se manifeste par une coagulation du sang anormale. Il existe plusieurs types d’hémophilies, les deux principales étant l’𝐡𝐞́𝐦𝐨𝐩𝐡𝐢𝐥𝐢𝐞 𝐀, causée par un déficit du facteur VIII de la coagulation, et l’𝐡𝐞́𝐦𝐨𝐩𝐡𝐢𝐥𝐢𝐞 𝐁, due à un déficit du facteur IX. Les gènes de ces facteurs de coagulation étant localisés sur le chromosome X, les femmes sont 𝐩𝐥𝐮𝐬 𝐫𝐚𝐫𝐞𝐦𝐞𝐧𝐭 𝐭𝐨𝐮𝐜𝐡𝐞́𝐞𝐬, alors que les garçons sont systématiquement malades s’ils héritent d’un gène présentant une mutation. Les formes sont variables en intensité, allant de 𝐦𝐨𝐝𝐞́𝐫𝐞́𝐞 𝐚̀ 𝐬𝐞́𝐯𝐞̀𝐫𝐞.
💊 Les traitements sont de plusieurs natures. Les 𝐭𝐫𝐚𝐢𝐭𝐞𝐦𝐞𝐧𝐭𝐬 𝐬𝐮𝐛𝐬𝐭𝐢𝐭𝐮𝐭𝐢𝐟𝐬 permettent une restauration de la coagulation en remplaçant le facteur dysfonctionnel. Les 𝐚𝐠𝐞𝐧𝐭𝐬 𝐜𝐨𝐧𝐭𝐨𝐮𝐫𝐧𝐚𝐧𝐭𝐬, quant à eux, miment l’action des facteurs de coagulation. La 𝐭𝐡𝐞́𝐫𝐚𝐩𝐢𝐞 𝐠𝐞́𝐧𝐢𝐪𝐮𝐞 est une autre option thérapeutique chez les adultes ne produisant pas d’anticorps contre le facteur dysfonctionnel. Dans cette r***e, les auteurs se sont focalisés sur une 𝐧𝐨𝐮𝐯𝐞𝐥𝐥𝐞 𝐜𝐥𝐚𝐬𝐬𝐞 𝐝’𝐚𝐠𝐞𝐧𝐭𝐬 𝐫𝐞́𝐞́𝐪𝐮𝐢𝐥𝐢𝐛𝐫𝐚𝐧𝐭𝐬 𝐢𝐧𝐡𝐢𝐛𝐚𝐧𝐭 𝐝𝐢𝐯𝐞𝐫𝐬 𝐚𝐧𝐭𝐢𝐜𝐨𝐚𝐠𝐮𝐥𝐚𝐧𝐭𝐬, tels que le fitusiran, le concizumab, le marstacimab, le SerpinPC, ou encore le VGA039.
💊 Ces traitements sont prometteurs mais plusieurs questions 𝐫𝐞𝐬𝐭𝐞𝐧𝐭 𝐞𝐧𝐜𝐨𝐫𝐞 𝐚̀ 𝐞́𝐭𝐮𝐝𝐢𝐞𝐫. L’article est accessible via le site du journal. Doi : 𝟏𝟎.𝟑𝟑𝟐𝟒/𝐡𝐚𝐞𝐦𝐚𝐭𝐨𝐥.𝟐𝟎𝟐𝟓.𝟐𝟖𝟖𝟐𝟒𝟓.
