13/07/2025
Una terapia rivoluzionaria: addio all’insulina per la maggior parte dei pazienti trattati
Un innovativo trattamento sperimentale potrebbe segnare una svolta epocale nella cura del diabete di tipo 1. In uno studio clinico di fase 1-2, condotto su 12 pazienti, 10 di loro hanno smesso completamente di assumere insulina entro un anno dalla terapia. I restanti due hanno ridotto significativamente il fabbisogno insulinico.
I risultati, presentati al congresso annuale dell’American Diabetes Association e pubblicati sul New England Journal of Medicine, aprono le porte a un futuro in cui milioni di persone potrebbero liberarsi dalla dipendenza quotidiana da insulina.
Come funziona il trattamento con cellule staminali: il ruolo di zimislecel
La terapia sperimentale si basa su una singola infusione di cellule staminali ingegnerizzate, in grado di trasformarsi in isole pancreatiche. Queste strutture sono responsabili della produzione naturale di insulina nel corpo.
Il trattamento, sviluppato da Vertex Pharmaceuticals e chiamato zimislecel, prevede l’infusione di queste cellule nel fegato, un organo già utilizzato in altre forme di trapianto cellulare. Una volta stabilizzate, le cellule iniziano a produrre insulina in modo autonomo e regolato, ripristinando una funzione persa nei pazienti affetti da diabete di tipo 1.
Pazienti selezionati: focus sulla forma più pericolosa del diabete di tipo 1
Lo studio si è concentrato su un gruppo ad alto rischio: pazienti affetti da ipoglicemia inconsapevole, una complicanza grave che colpisce circa il 30% delle persone con diabete di tipo 1.
In questi soggetti, i normali segnali di allarme per l’abbassamento glicemico (come tremori, fame o sudorazione) non si manifestano, con conseguenti crisi ipoglicemiche improvvise, perdita di coscienza e convulsioni.
Dopo la terapia con zimislecel, nei primi tre mesi non si sono più verificati episodi di ipoglicemia, migliorando notevolmente la sicurezza e la qualità della vita dei pazienti.
Rischi della terapia: immunosoppressione e incognite sui costi
Per prevenire il rigetto delle nuove cellule, i pazienti devono assumere farmaci immunosoppressori. Questi medicinali possono aumentare il ris
