FONDAZIONE TELETHON

13/01/2026

Webinar per le scuole: La forza della tenacia
Al contrario di quanto spesso si pensa, le grandi scoperte scientifiche non nascono solo da intuizioni brillanti, ma da un lavoro lungo e spesso faticoso, fatto di tentativi, ostacoli e ripartenze.

Il 5 febbraio, alle ore 11, con la divulgatrice scientifica Valentina Vavassori, scopriremo che dietro ogni risultato importante ci sono pazienza, determinazione e la forza di continuare a provarci.

Lo faremo attraverso storie di scienziate e scienziati che hanno dovuto difendere le proprie intuizioni e imparare dai fallimenti.
In questo incontro parleremo di tenacia, una qualità fondamentale per chi fa ricerca: la capacità di credere nelle proprie idee, di resistere alle difficoltà e di non arrendersi quando qualcosa non funziona o sembra andare storto.

Perché l’errore non è una sconfitta, ma una parte essenziale del percorso scientifico.

Per iscriversi: https://bit.ly/49pYeRm

29/12/2025

Gli appelli delle nostre famiglie sono importanti. Per questo vi chiediamo di leggerli con attenzione e a dare lo straordinario contributo che questa comunità sa dare. Ascoltiamo la famiglia di Oreste! «Ciao, sono Oreste e ho 15 anni. Mi piace mangiare, giocare e ricevere coccole. Ho un'encefalopatia epilettica dovuta a mutazioni del genere Szt2. I miei genitori vorrebbero conoscere altre famiglie che hanno ricevuto la stessa diagnosi, per confrontarsi e condividere esperienze»

23/12/2025

Fondazione Telethon ha ottenuto l'autorizzazione alla messa in commercio per una terapia genica grazie a un modello di sostenibilità che integra la ricerca con l'industria, i pazienti e i sostenitori.

Ne abbiamo parlato con Celeste Scotti, Direttore Ricerca e Sviluppo di Fondazione Telethon.

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Fondazione Telethon ottiene l'autorizzazione per una terapia genica per malattie rare grazie a un modello di sostenibilità nuovo.

22/12/2025

❤️ L’Italia dona per la ricerca anche nel 2025
🎉 È stata una raccolta fondi da record quella del 2025 per Fondazione Telethon che, grazie al supporto degli italiani, chiude con oltre 70 milioni di euro raccolti durante il corso dell’anno.

💙 Raccolta ottenuta grazie al prezioso contributo di tutti coloro che, da gennaio a dicembre, hanno scelto di sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare.
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Fondazione Telethon chiude il 2025 con una raccolta fondi di oltre 70 milioni di euro per sostenere la ricerca sulle malattie genetiche rare.

21/12/2025

Seguo Giorgia e la sua famiglia da quasi dieci anni, come psicologa.

La prima volta che Giorgia è arrivata qui, all’Istituto Telethon per la terapia genica, abbiamo accolto lei e sua sorella maggiore. Avevano la stessa malattia genetica rara. Sofia aveva già sviluppato dei sintomi, Giorgia non ancora. Solo lei, quindi, poteva accedere alla cura. Non è stato facile dare ai genitori una notizia del genere.

Io sono rimasta al loro fianco per tutto il percorso, dall’inizio della terapia e nei controlli degli anni successivi. Grazie al supporto di Telethon, ho visto Giorgia crescere e diventare una ragazzina di dieci anni curiosa, spensierata, spontanea. Ha sempre amato disegnare e spesso si rappresenta nelle vesti di una scienziata. Il suo sogno è proprio quello di trovare una cura per sua sorella. È piena di speranza, e ogni volta mi trasmette una grande forza.

La stessa forza che ritrovo ogni giorno nel mio lavoro. Pieno di giornate difficili, ma anche di soddisfazioni, di parole e di abbracci.

Giorgia, e tutti gli altri bambini, sono il motivo per cui mi alzo ogni mattina.
Francesca Ciotti
Ep. 7/7
Giorgia vuole fare la scienziata per curare sua sorella. La ricerca è futuro, sostienila. ⬇️
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20/12/2025

La porta di casa mia è sempre stata aperta. Mamma e papà accoglievano migranti, ospitavano chi non aveva un letto, offrivano un pasto caldo, o anche solo un caffè e due chiacchiere. Me lo dicevano sempre: chi ha bisogno, va aiutato. Io ero un bambino, ma ricordo quei momenti come fosse ieri.

Sono cresciuto, ho trovato un lavoro, mi sono sposato e ho avuto due figli. La mia famiglia si è allargata, sempre arricchita da tutte quelle persone che entravano dalla porta aperta. Ero felice. Tanto da convincermi che bastasse lasciarsi trasportare dalla corrente per tenere in vita quella serenità.

Ma nel 2009 un tumore si è portato via mio padre. Qualche tempo dopo, anche mio fratello si è ammalato. Un altro tumore. Io sono rimasto sempre al suo fianco. Ero furioso con il mondo, la sera fissavo il soffitto senza trovare sonno. Cercavo un modo per tenere insieme i pezzi della mia vita. Dopo tre anni, ho perso anche lui.

Non volevo lasciare mia madre da sola, e anch’io avevo bisogno di lei, così le ho trovato un appartamento di fianco al mio. Le facevo la doccia, le sistemavo i capelli. Le davo tutto l’amore che mio padre e mio fratello non potevano più darle. Ma una mattina, anche mamma non si è più svegliata.

Nel giro di quattro anni ho perso tutta la mia famiglia. Ero a pezzi, ma avevo mia moglie, i miei figli, dovevo andare avanti.

Un giorno di dicembre, mentre guardavo la televisione, mi sono imbattuto nella maratona Telethon. Quei bambini così piccoli, colpiti da malattia rare, il loro futuro e quello delle loro famiglie appeso al filo della ricerca.

Chi ha bisogno va aiutato, dicevano i miei genitori.

E così sono diventato un donatore di Fondazione Telethon. Negli anni, ho conosciuto volontari, genitori e bambini come la piccola Giorgia, che grazie alla ricerca hanno ancora un domani. Un padre un giorno mi ha detto: grazie a voi, mio figlio potrà vivere una vita normale.

Oggi credo che i miei genitori sarebbero fieri di me. Mi vedrebbero con qualche crepa in più, ma ancora intero. Pronto ad aprire la porta a chi ha bisogno.
Luca
Ep. 6/7
Grazie a chi dona, Giorgia e altri bambini possono crescere con le stesse opportunità di tutti. Sostieni la ricerca. ⬇️
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19/12/2025

È disponibile su RaiPlay diretto da Greta Scarano e prodotto da Grøenlandia con Rai Cinema per FONDAZIONE TELETHON

Ispirato a una storia vera. Quando scopre che Achille, il fratello malato di leucodistrofia metacromatica rischia di morire, Sveva si chiude nella sua stanza e, attraverso un viaggio immaginario nel passato, tenta coraggiosamente di salvarlo, riscrivendo la storia della propria famiglia.

19/12/2025

La prima volta che ho visto Giorgia era il 2015.

Io lavoravo già come ricercatrice all’Istituto Telethon di Milano quando è arrivata. Aveva solo un anno e doveva iniziare la terapia genica. Bisognava intervenire prima che si sviluppassero i sintomi della sua malattia, la leucodistrofia metacromatica.

Dopo mesi di ricovero, tutto è andato per il meglio e oggi Giorgia sta bene. Nuota e pattina, e ha iniziato la scuola nello stesso identico giorno di mio figlio. Ogni volta che torna a Milano per le visite di controllo la vedo più grande. Giorgia è una bambina allegra, vivace, piena di vita.

Sogna di diventare una ricercatrice, proprio come me, e io non posso che sostenerla. Quando viene, mi stendo sul lettino e mi lascio visitare. In questi dieci anni l’ho vista crescere, e mi commuove vederla sognare un futuro che, senza Telethon, sarebbe stato diverso.
Francesca Fumagalli
Ep. 5/7
Giorgia oggi sta bene grazie alla ricerca. Sostienila anche tu ⬇️
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18/12/2025

Ieri sera il Senato ha approvato un emendamento alla Legge di Bilancio che, dal 2026, consentirà di finanziare attraverso la quota “Prevenzione” del Fondo Sanitario Nazionale anche lo screening neonatale per la leucodistrofia metacromatica (MLD).
Un passaggio significativo, in attesa dell’approvazione definitiva da parte della Camera entro la fine dell’anno.
La MLD è una patologia rara e rapidamente neurodegenerativa. Oggi disponiamo di una terapia genica sviluppata presso l’istituto Telethon SR-Tiget di Milano, efficace solo se somministrata prima dell’esordio dei sintomi.
Per questo lo screening neonatale rappresenta uno strumento determinante: consente di individuare precocemente la malattia e di offrire ai bambini la possibilità concreta di accedere alla terapia quando può davvero cambiare il decorso della patologia.
Come Fondazione Telethon, siamo impegnati da anni su questo fronte, con un doppio contributo:
• scientifico, sostenendo la ricerca che ha portato allo sviluppo della terapia;
• di sensibilizzazione e advocacy, grazie anche alla collaborazione con Uniamo Federazione Italiana Malattie Rare, promuovendo una maggiore consapevolezza pubblica e lavorando con istituzioni, Ministero, ISS e Regioni per garantire che lo screening sia accessibile in modo equo su tutto il territorio nazionale.
In questo percorso rientrano anche i progetti pilota sostenuti dalla Fondazione, come quello attivo in Regione Lombardia, che dimostrano concretamente fattibilità e tempi dello screening.

Desideriamo ringraziare la Senatrice Elena Murelli per l’attenzione e la vicinanza dimostrate su una tematica così rilevante, insieme ai Gruppi parlamentari che hanno sostenuto questa misura.
Un passo importante per tante famiglie e per il futuro dei bambini che potranno essere diagnosticati e ricevere la terapia per tempo.

18/12/2025

Quando ho scoperto che mia figlia Sofia aveva una malattia genetica rara, la mia vita è cambiata. Aveva solo tre anni, ma era già troppo tardi per accedere alle cure. Ero devastato.

Dopo la diagnosi, abbiamo subito fatto gli esami anche all’altra mia figlia, Giorgia, che aveva solo un anno. Anche lei aveva la stessa malattia, la Leucodistrofia metacromatica.

È stato come aggiungere fuoco ad altro fuoco. Mi sentivo in fiamme, ma almeno per lei c’era ancora la possibilità di intervenire. Siamo andati a Milano, all’Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica, e Giorgia ha iniziato il suo percorso di cura.

Grazie a quella cura, è cresciuta come tutti i suoi coetanei. Oggi è una bambina felice, piena di energia. Cerca in tutti i modi di far ridere sua sorella Sofia, che sta sulla carrozzina e la adora.

È dura vedere due figlie accomunate dalla stessa malattia, ma con un destino diverso. Non è facile accettarlo, e forse è anche per questo che Giorgia ha già deciso che da grande diventerà una scienziata.

Vuole fare la ricercatrice per salvare la vita a sua sorella e vivere insieme “felici come una Pasqua”, dice spesso. Vuole scrivere un destino diverso anche per tanti altri bambini. Proprio come altri ricercatori, dieci anni fa, hanno fatto per lei.
Antonio
Ep. 4/7
“Grazie a quella cura, mia figlia è cresciuta come i suoi coetanei”. Dona un futuro anche ad altri bimbi ⬇️
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18/12/2025

L’undicesima edizione di “BNL per Telethon all’opera” al Teatro Petruzzelli ha proposto la “Generale della “Carmen” di Georges Bizet. Un evento che ha visto una grande risposta di solidarietà, con una raccolta che ha superato la cifra dello scorso anno.
Per BNL BNP Paribas era presente Claudia Cattani, Presidente di BNL e Findomestic, mentre, per Fondazione Telethon, Andrea Arrigo, Direttore Amministrazione e Finanza di Fondazione, che così racconta la serata.
«La bellezza senza tempo del teatro, i velluti, le luci e la musica hanno creato un connubio profondo tra arte e scienza, tra passione e ricerca. Tra il pubblico anche molti giovani, testimoni di una grande opera d’arte e, insieme, di una potente manifestazione di solidarietà. Grazie alla straordinaria generosità dei donatori, gli applausi si sono trasformati in speranza concreta, capace di accendere futuro, cura e fiducia per vite preziose e silenziose come quelle dei bambini colpiti da una malattia genetica rara».

18/12/2025

Fondazione Telethon annuncia il finanziamento di quattro gruppi di ricerca, per un valore complessivo di circa un milione di euro.
I gruppi sono stati selezionati nell’ambito del bando transnazionale congiunto di ERDERA, alleanza internazionale che riunisce oltre 170 organizzazioni pubbliche e private di 37 Paesi, per rafforzare il coordinamento e l’impatto della ricerca sulle malattie rare.

Di seguito, i ricercatori di Fondazione Telethon finanziati:

Maurizio Taglialatela dell’Università Federico II (NA)
Stefano Comai dell’Università degli Studi di Padova
Tania Zaglia dell’Università degli Studi di Padova
Carmen Abate dell’Università degli Studi di Bari Aldo Moro

Leggi i dettagli nella news:

Tramite il bando Erdera viene stanziato circa un milione di euro per lo sviluppo preclinico di terapie per malattie genetiche rare.