17/02/2025
De GREAT-studie: onderzoek naar het medicijn Ambroxol bij mensen met de ziekte van Parkinson
Tot op heden is er geen behandeling die het ziekteproces in de ziekte van Parkinson kan vertragen en zijn therapieën met name gericht op het bestrijden van de symptomen. Recent is er in het Universitair Medisch Centrum Groningen (UMCG) een onderzoek van start gegaan onder leiding van prof. dr. Van Laar, waarmee wij hopen bij te dragen aan de verandering hierin. Er wordt onderzoek gedaan naar het medicijn Ambroxol, dat al decennia voorgeschreven wordt bij vastzittend slijm.
GBA-gen
Zowel omgevingsfactoren als genetische factoren spelen een rol bij de ontwikkeling van de ziekte van Parkinson. De meest voorkomende genetische risicofactor is een afwijking (mutatie) in het zogenaamde GBA1-gen. In Nederland heeft ongeveer 15% van de mensen met de ziekte van Parkinson deze genmutatie. Het gen zorgt voor de productie van het enzym glucocerebrosidase, vaak afgekort tot GCase. Als in deze productie een fout optreedt, kunnen de cellen in het lichaam die voor de afvalverwerking zorgen (lysosomen) niet goed hun werk doen. Er zijn aanwijzingen dat er een relatie is tussen de (verminderde) GCase-activiteit en het ontwikkelen van de ziekte van Parkinson.
Ambroxol
Ambroxol is een medicijn dat al sinds de jaren ’60 wordt gebruikt tegen vastzittend slijm. Uit recent onderzoek blijkt dat het in hogere doseringen een rol kan spelen in het reactiveren van het GCase-enzym in de hersenen, waardoor er hopelijk kan ingrijpen in het ziekteproces. Om dit verder te onderzoeken, zijn wij begonnen met een klinische trial naar dit medicijn.
Het onderzoek
Voor dit onderzoek worden 80 deelnemers, die zowel de ziekte van Parkinson hebben als een mutatie in het GBA1-gen, in twee groepen verdeeld. De ene groep krijgt Ambroxol voor 48 weken, de andere groep krijgt een placebo (nepmedicijn) voor 48 weken. Door middel van willekeurige selectie wordt bepaald wie in welke groep terecht komt. Het onderzoek duurt per deelnemer in totaal 60 weken, waarbij er onder andere een PET-scan, MRI-scan, bloedonderzoeken en bewegingsonderzoeken worden gedaan. Elke 12 weken zal er een neurologisch onderzoek gedaan worden ter controle. Hoewel uit eerder onderzoek blijkt dat Ambroxol, ook in hoge doseringen, relatief veilig is, houden we ook de bijwerkingen goed in de gaten.
Wie kunnen er meedoen?
Voor dit onderzoek komen vooralsnog alleen mensen in aanmerking die de ziekte van Parkinson hebben en daarbij een mutatie in het GBA1-gen. Daarnaast mogen deelnemers niet langer dan 10 jaar de diagnose hebben en moeten zij een MRI-scan kunnen ondergaan. Sommige mensen weten of ze een mutatie in het GBA1-gen hebben, maar veel mensen begrijpelijk genoeg niet. Als u geïnteresseerd bent, maar hier niet van op de hoogte bent, kunnen wij hier middels een speekseltest achter komen. Deze test kunnen we u opsturen en kunt u gewoon thuis doen. Mocht uit deze speekseltest blijken dat u inderdaad bezitter bent van de mutatie in het GBA1-gen, dan kunt u deelnemen aan de rest van het onderzoek.
Voor meer informatie of bij interesse in deelname kunt u mailen naar Olav Siemeling, arts-onderzoeker, via o.siemeling@umcg.nl. Dit is uiteraard geheel vrijblijvend.
Disclaimer:
Wij adviseren nadrukkelijk om niet zelf te experimenteren met het innemen van doses Ambroxol. Er zijn geen langdurige, placebo-gecontroleerde studies met Ambroxol verricht. Pas nadat het onderzoek volledig is afgerond, kan beoordeeld worden wat de mogelijke effecten en bijwerkingen zijn.
