10/10/2021
La FDA aprueba el primer ensayo en humanos para una posible curación del VIH dirigida por CRISPR
Excision BioTherapeutics , recibió autorización de nuevo fármaco en investigación de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU . (FDA) .
La aprobación IND de la FDA prepara el escenario para el primer ensayo de Fase I / II para evaluar EBT-101 como una cura funcional para el VIH crónico en función de los criterios de valoración de seguridad, tolerabilidad y eficacia.
EBT-101, un fármaco in vivo basado en CRISPR que se dirige al ADN proviral del VIH, es una terapia génica única que aprovecha la capacidad de defensa viral de CRISPR contra las bacterias. Utiliza un virus adenoasociado (AAV) para administrar un tratamiento único para curar funcionalmente las infecciones por VIH.
Los estudios preclínicos muestran que puede escindir el ADN proviral del VIH en múltiples líneas celulares, incluidas células primarias humanas y múltiples modelos animales y primates no humanos.
CRISPR es una herramienta que tiene la capacidad de eliminar el VIH que ha logrado enroscarse en la célula de ADN de un paciente.
Es la característica similar a una serpiente del VIH que ha hecho que sea casi imposible de eliminar en las últimas décadas.
Las "tijeras genéticas" de CRISPR, que es lo que las doctoras Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier ganaron el Premio Nobel de Química en 2020 , evitarían la necesidad de que los pacientes tomen medicamentos supresores de virus para evitar que el VIH se convierta en SIDA.
El programa de investigación utiliza CRISPR-Cas9 y dos ARN guía para apuntar a tres sitios dentro del genoma del VIH. Esto es lo que permite que el fármaco extirpe grandes porciones del genoma del VIH al tiempo que minimiza el posible escape viral. CRISPR se empaquetará en AAV9, un virus no patógeno que se usa típicamente en terapia génica.
"EBT-101 ha demostrado la eliminación del ADN proviral en múltiples modelos animales y ofrece una oportunidad para que las personas que viven con el VIH suspendan potencialmente las terapias de por vida. El equipo de Excision espera esta importante colaboración con nuestros principales investigadores, asesores científicos y reguladores, para llevar a cabo un ensayo seguro e informativo con este enfoque de primera en su clase para un objetivo de enfermedad viral que antes se consideraba incurable ", dijo Lisa Danzig, MD, directora médica de Excision, en un comunicado.
Se espera que el ensayo de Fase I / II comience a principios de 2022, a la espera de los detalles finales. Involucrará a tres grupos de pacientes sanos con VIH, a cada uno de los cuales se le administrará una dosis más alta de EBT-101.
"Aunque los tratamientos antivirales pueden controlar la infección por VIH, requieren un tratamiento de por vida, causan efectos secundarios y no brindan la posibilidad de una cura funcional. Estamos agradecidos por la revisión y aceptación comprometidas de la FDA de la IND para EBT-101 y miramos Estamos ansiosos por iniciar el ensayo clínico de Fase I / II a finales de este año
