Komórki macierzyste terapie eksperyment / Stem cells experimental therapies

22/07/2025

Na UJ opracowano nową terapię choroby zwyrodnieniowej stawów

https://www.medexpress.pl/nauka-medycyna/na-uj-opracowano-nowa-terapie-choroby-zwyrodnieniowej-stawow/

Nowa metoda leczenia osteoartrozy (OA) opracowana na Uniwersytecie Jagiellońskim jest już po zakończeniu II fazy badań klinicznych. W skali Polski to ewenement, by technologia medyczna rozwijana w środowisku akademickim była na tak wysokim poziomie wdrożeniowym. Terapia polega na wykorzystaniu komórek macierzystych mezenchymalnych (MSCs), które po wszczepieniu do chorych stawów istotnie redukują dolegliwości bólowe związane z OA, a także stymulują proces regeneracji uszkodzonych tkanek.

Opracowana na UJ terapia to wynik kilkunastoletniej pracy zespołu naukowego pod kierownictwem prof. dr hab. Ewy Zuby-Surmy z Zakładu Biologii Komórki, Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ i kilkuletniej współpracy z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu, w której przeprowadzono I i II fazę badań klinicznych opracowanego leku.

Opracowano pełen proces terapii

Nowa terapia ma charakter kompleksowy. Obejmuje sposób przygotowania preparatu złożonego z komórek macierzystych mezenchymalnych (MSCs – z ang. Mesenchymal Stem Cells). Są one izolowane z tkanki tłuszczowej chorego pacjenta, a następnie w ściśle kontrolowanych warunkach hodowane i namnażane. Cała opracowana technologia obejmuje ponadto odpowiednie przygotowanie pacjenta do przyjęcia leku, a także zastosowanie określonej formulacji komórek MSCs i sposób podawania produktu leczniczego do chorego stawu.

Opracowana terapia funkcjonuje pod nazwą MesoCellA-Ortho i jest przeznaczona do leczenia osteoartrozy stawów, w tym stawu kolanowego. Aby lek mógł trafić na rynek, konieczne jest jeszcze przeprowadzenie III fazy badań klinicznych, do której UJ chciałby zaprosić partnera z branży MedTech. Obecnie trwają poszukiwania firmy lub inwestora do wspólnego przeprowadzenia procesu transferu technologii i komercjalizacji.

Na czym polega terapia MesoCellA-Ortho?

Komórki macierzyste MSCs są w organizmach obecne w wielu tkankach, przede wszystkim w tkance tłuszczowej i szpiku kostnym. Mają one szczególne właściwości – pod wpływem różnych bodźców przeistaczają się (różnicują) do komórek różnych tkanek, w tym kości, chrząstki czy tłuszczu. Dodatkowo posiadają znaczący potencjał wydzielniczy, przez co odgrywają istotną i pożyteczną rolę w regulowaniu wielu procesów związanych z regeneracją tkanek, w tym powstawania naczyń krwionośnych, a także hamowania i wygaszania stanów zapalnych.

– Wiele badań naukowych dowodzi, że komórki macierzyste, podane w miejsce uszkodzenia tkankowego, stymulują regenerację tych tkanek. Pracując nad nową terapią, bazowaliśmy na tym zjawisku. W przypadku naszej terapii zaczynamy od pobrania tkanki tłuszczowej pacjenta, czyli liposukcji. Z tej tkanki izolowane są komórki macierzyste, a następnie, zgodnie z opracowaną przez nas metodą, są one hodowane i namnażane, tak by uzyskać odpowiednio dużą ich liczbę. Hodowla MSCs w laboratorium będącym wytwórnią farmaceutyczną, zajmuje około dwóch tygodni. W tym czasie pacjent poprzez ćwiczenia fizjoterapeutyczne przygotowywany jest do tego, by w sposób optymalny przyjąć lek. Chodzi o to, by pieczołowicie przygotowany preparat zadziałał w pełni efektywnie – wyjaśnia prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma, liderka zespołu, który opracował lek MesoCellA-Ortho.

MesoCellA-Ortho należy do kategorii innowacyjnych terapii personalizowanych, którego sposób działania jest oparty na naturalnych mechanizmach biologicznych, gdzie podstawą są komórki własne pacjenta. W praktyce jest to autologiczny przeszczep komórek, co potencjalnie zwiększa skuteczność leczenia i zarazem obniża ryzyko wystąpienia skutków ubocznych czy powikłań związanych z ryzykiem odrzucenia przeszczepu.

– Każdy lek, który jest wytwarzany indywidualnie dla pacjenta, podlega restrykcyjnemu panelowi badań kontroli jakości i musi posiadać swój certyfikat, potwierdzający jego jakość i możliwość zastosowania. Te procedury kontrolne są ściśle określone przez przepisy i obowiązują wszystkich producentów leków na każdym etapie ich wytwarzania. W przypadku opracowanej przez nas terapii kluczowe jest to, że opracowaliśmy lek zgodnie z wymogami prawa polskiego i europejskiego. To znacząco zwiększa prawdopodobieństwo, że w przyszłości uzyska on od agencji certyfikujących nowe leki, takich jak EMA czy FDA, zezwolenia na jego wprowadzenie na rynek – zaznacza dr Anna Łabędź-Masłowska z Wydziału Biochemii, Biofizyki i Biotechnologii UJ, członkini zespołu naukowego oraz współtwórca leku MesoCellA-Ortho.

Satysfakcjonujące testy kliniczne w I i II fazie

Obie fazy badań klinicznych realizowano przy współpracy z Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu. W badaniach wzięło udział blisko 200 pacjentów dotkniętych osteoartrozą, którym podawano nowy lek do uszkodzonego stawu kolanowego.

– Podczas badania klinicznego mieliśmy ściśle zdefiniowane punkty końcowe. Dotyczyły one potwierdzenia bezpieczeństwa i skuteczności terapii. Bezpieczeństwo leku zostało wykazane w sposób jednoznaczny, przy czym nie zaobserwowano żadnych skutków ubocznych. Skuteczność potwierdzono poprzez skrupulatne mierzenie komfortu życia pacjentów poddawanych terapii. Trzeba zaznaczyć, że komfort analizowano za pomocą konkretnych skal stosowanych w ortopedii, a więc badania opierały się na twardych danych, a nie tylko na subiektywnych opiniach pacjentów – dodaje prof. dr hab. Ewa Zuba-Surma.

W badaniach skuteczności uzyskano bardzo optymistyczne rezultaty. U pacjentów zaobserwowano obniżenie poziomu bólu wywołanego osteoartrozą, co korzystnie przekładało się na parametry określające jakość życia (korzystano m.in. z formularza SF-36 zdefiniowanego pod kątem badań klinicznych). Ponadto pacjenci odzyskiwali możliwości ruchowe.

– Pacjenci poddani terapii potwierdzali, że mają większe możliwości wykonywania czynności ruchowych, które wcześniej były dla nich trudne lub niemożliwe do wykonania. Co ważne, podczas II fazy badań klinicznych ocenialiśmy również stan i jakość chrząstki w obrębie stawów kolanowych z użyciem rezonansu magnetycznego. W badaniach tych potwierdziliśmy, iż po zastosowaniu leku zachodziły korzystne zmiany w strukturze podchrzęstnej warstwy kości – kości gąbczastej. Zmniejszenie bólu u pacjentów wiążemy z ogólną poprawą jakości i struktury tkanek dotkniętych osteoartrozą, a to może oznaczać, że nowy lek działa bezpośrednio na przyczynę choroby, czyli zwyrodnienia i ubytki tkankowe, co w świecie medycznym jest niezwykle cenne – mówi prof. dr hab. n. med. Krzysztof Ficek, Prezes Galen-Ortopedia sp. z o.o. w Bieruniu oraz współtwórca leku MesoCellA-Ortho, który pełnił rolę głównego badacza w badaniu klinicznym leku MesoCellA-Ortho.

Całkowite wyleczenie stawów w badaniach w modelu zwierzęcym

Przed wykonaniem badania klinicznego lek testowano na dużych zwierzętach – w modelu świńskim, gdzie w stawach kolanowych zaindukowane były ubytki chrząstki i kości charakterystyczne dla OA. Był to model, w którym zwierzętom można było podawać preparat przygotowany z ludzkich MSCs, bez ryzyka odrzucenia „przeszczepu” komórek ze strony układu odpornościowego. To, co zwróciło uwagę badaczy, to stopień wyleczenia chorych stawów u tych zwierząt.

– Po upływie pół roku od podania leku, w chorych stawach nie mogliśmy już zidentyfikować miejsc, które wcześniej były uszkodzone. Stwierdzaliśmy, iż w tym okresie następowało całkowite wygojenie powierzchni uszkodzonych stawów i że odzyskiwały one swoją funkcjonalność – dodaje dr Anna Łabędź-Masłowska.

W badaniach na zwierzętach wykazano, iż podane do chorych stawów MSCs najczęściej różnicują w kierunku tkanki chrzęstnej szklistej, co w opinii twórców terapii jest bardzo istotnym walorem terapeutycznym.

Transfer technologii

Za komercjalizację terapii MesoCellA-Ortho odpowiada Centrum Transferu Technologii UJ, CITTRU.

– Kolejnym krokiem na drodze do rynku jest przeprowadzenie III fazy badań klinicznych. Na tym etapie chcemy zawrzeć umowę partneringową z podmiotem o odpowiednim potencjale i doświadczeniu. Po zakończeniu badań klinicznych będziemy wspólnie wnosić o zgodę na dopuszczenie leku do obrotu – w pierwszej kolejności w Europejskiej Agencji Leków. W przyszłości chcielibyśmy rozszerzać zasięg terytorialny na inne kontynenty. Oczywiście terapia objęta jest ochroną patentową – mówi dr inż. Gabriela Konopka-Cupiał, dyrektorka Centrum Transferu Technologii UJ, CITTRU.

Opracowany produkt MesoCellA-Ortho został wyróżniony prestiżowymi nagrodami gospodarczymi, w tym jako „Polski Produkt Przyszłości” (PARP) oraz nagrodą Gospodarczą Prezydenta RP w kategorii „Badania i Rozwój”.

Nowa metoda leczenia osteoartrozy (OA) opracowana na Uniwersytecie Jagiellońskim jest już po zakończeniu II fazy badań klinicznych. W skali Polski to ewenement, by technologia medyczna rozwijana w środowisku akademickim była na tak wysokim poziomie wdrożeniowym. Terapia polega na wykorzystani...

21/07/2025

Alert dla konsumentów dotyczący produktów medycyny regeneracyjnej, w tym komórek macierzystych i eksosomów

https://www.fda.gov/vaccines-blood-biologics/consumers-biologics/consumer-alert-regenerative-medicine-products-including-stem-cells-and-exosomes

Każdy, kto rozważa użycie produktów rzekomo będących produktami medycyny regeneracyjnej, w tym produktów z komórek macierzystych, produktów z egzosomami lub innych szeroko promowanych produktów, takich jak produkty pochodzące z tkanki tłuszczowej (ten produkt znany jest również jako frakcja naczyniowa podścieliska), ludzkiej krwi pępowinowej, galaretki Whartona lub płynu owodniowego, powinien wiedzieć:

Żaden z tych produktów nie został zatwierdzony do leczenia lub zapobiegania COVID-19, zespołowi ostrej niewydolności oddechowej (ARDS) ani żadnym innym powikłaniom związanym z COVID-19.

Żaden z tych produktów nie został zatwierdzony do leczenia jakichkolwiek schorzeń ortopedycznych, takich jak choroba zwyrodnieniowa stawów, zapalenie ścięgien, choroba dysków, łokieć tenisisty, ból pleców, ból biodra, ból kolana, ból szyi lub ból barku.

Żaden z tych produktów nie został zatwierdzony do leczenia jakichkolwiek chorób neurologicznych, takich jak stwardnienie rozsiane, stwardnienie zanikowe boczne (ALS; choroba Lou Gehriga), choroba Alzheimera, choroba Parkinsona, padaczka lub udar mózgu.

Żaden z tych produktów nie został zatwierdzony do leczenia chorób układu sercowo-naczyniowego lub płuc, takich jak choroba serca, rozedma płuc lub przewlekła obturacyjna choroba płuc (POChP).

Żaden z tych produktów nie został zatwierdzony do leczenia autyzmu, zwyrodnienia plamki żółtej, ślepoty, przewlekłego bólu ani zmęczenia.

FDA encourages patients to report Adverse Events Related to Stem Cells, Exosomes, or Other Products Marketed as Regenerative Medicine Products.

21/07/2025

FDA żąda od Sarepta Therapeutics zawieszenia dystrybucji Elevidys i wstrzymania badań klinicznych wielu produktów terapii genowej po 3 zgonach

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-requests-sarepta-therapeutics-suspend-distribution-elevidys-and-places-clinical-trials-hold

18 lipca 2025 r.

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) ogłosiła dziś, że wstrzymała badania kliniczne nad eksperymentalną terapią genową Sarepta Therapeutics w leczeniu dystrofii mięśniowej obręczowo-kończynowej po trzech zgonach potencjalnie związanych z tymi produktami oraz po nowych obawach dotyczących bezpieczeństwa, że uczestnicy badania są lub mogliby być narażeni na nieuzasadnione i znaczne ryzyko choroby lub urazu. FDA cofnęła również oznaczenie technologii platformowej Sarepta.

Kierownictwo FDA spotkało się również z firmą Sarepta Therapeutics i zwróciło się dziś do niej z prośbą o dobrowolne wstrzymanie wszystkich dostaw leku Elevidys. Firma odmówiła.

„Dziś pokazaliśmy, że FDA podejmuje szybkie działania, gdy zagrożone jest bezpieczeństwo pacjentów” – powiedział komisarz FDA, dr n. med. Marty Makary, MPH. „Wierzymy w dostęp do leków na niezaspokojone potrzeby medyczne, ale nie boimy się podejmować natychmiastowych działań, gdy pojawi się poważny sygnał o bezpieczeństwie”.

Trzy zgony prawdopodobnie były wynikiem ostrej niewydolności wątroby u osób leczonych lekiem Elevidys lub eksperymentalną terapią genową z użyciem tego samego serotypu AAVrh74, który jest stosowany w leku Elevidys. Jeden ze zgonów miał miejsce podczas badania klinicznego prowadzonego w ramach wniosku o rejestrację nowego leku w leczeniu dystrofii mięśniowej obręczowo-kończynowej.

„Ochrona bezpieczeństwa pacjenta jest naszym najwyższym priorytetem, a FDA nie dopuści do obrotu produktów, których szkodliwość przewyższa korzyści. FDA wstrzyma każde badanie kliniczne produktu będącego w fazie badań klinicznych, jeśli uczestnicy badania klinicznego byliby narażeni na nieuzasadnione i znaczne ryzyko choroby lub urazu” – powiedział dyrektor Centrum Oceny i Badań Produktów Biologicznych FDA, dr n. med. Vinay Prasad, magister zdrowia publicznego.

Elevidys to terapia genowa oparta na wektorze wirusa związanego z adenowirusem, wykorzystująca technologię platformy AAVrh74 firmy Sarepta Therapeutics, Inc. do leczenia dystrofii mięśniowej Duchenne'a (DMD). Jej celem jest dostarczenie do organizmu genu, który stymuluje produkcję mikro-dystrofiny Elevidys, skróconego białka (138 kDa, w porównaniu z białkiem dystrofiny o masie cząsteczkowej 427 kDa w normalnych komórkach mięśniowych), zawierającego wybrane domeny białka dystrofiny obecnego w normalnych komórkach mięśniowych. Produkt podaje się w pojedynczej dawce dożylnej.

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a to rzadka i poważna choroba genetyczna, która z czasem się pogarsza, prowadząc do osłabienia i zaniku mięśni. Choroba jest spowodowana defektem genu, który powoduje nieprawidłowości w produkcji lub brak dystrofiny – białka, które pomaga utrzymać integralność komórek mięśniowych.

Co więcej, dziś FDA cofnęła oznaczenie technologii platformowej dla technologii platformowej AAVrh74 firmy Sarepta między innymi z tego powodu, że biorąc pod uwagę nowe informacje dotyczące bezpieczeństwa, wstępne dowody są niewystarczające, aby wykazać, że technologia platformowa AAVrh74 ma potencjał, aby zostać włączona do więcej niż jednego leku lub być przez niego wykorzystywana bez negatywnego wpływu na bezpieczeństwo.

Lek Elevidys otrzymał tradycyjną rejestrację do stosowania u pacjentów ambulatoryjnych z DMD w wieku 4 lat i starszych z potwierdzoną mutacją w genie DMD 20 czerwca 2024 r. Został on zatwierdzony dla pacjentów nieambulatoryjnych 22 czerwca 2023 r. w ramach przyspieszonej ścieżki rejestracji. Ta ścieżka umożliwia wcześniejsze zatwierdzenie w oparciu o wpływ na zastępczy lub pośredni kliniczny punkt końcowy, który z uzasadnionym prawdopodobieństwem przewiduje korzyść kliniczną, podczas gdy firma prowadzi badania potwierdzające w celu weryfikacji przewidywanych korzyści klinicznych. Dalsze zatwierdzenie dla pacjentów nieambulatoryjnych jest uzależnione od weryfikacji i opisu korzyści klinicznych w badaniu potwierdzającym. W związku z nowymi informacjami dotyczącymi bezpieczeństwa, FDA powiadomiła firmę, że wskazanie powinno być ograniczone do stosowania u pacjentów ambulatoryjnych. FDA zobowiązuje się do dalszego badania bezpieczeństwa produktu u pacjentów ambulatoryjnych i podejmie dodatkowe kroki w celu ochrony pacjentów w razie potrzeby.

Agencja FDA nadal bada ryzyko wystąpienia ostrej niewydolności wątroby z poważnymi konsekwencjami, takimi jak hospitalizacja i zgon, po zastosowaniu terapii genowej z wykorzystaniem technologii platformy AAVrh74 firmy Sarepta, a także potrzebę podjęcia dalszych działań regulacyjnych.

FDA is announcing today it has placed Elevidys and certain Sarepta investigational gene therapy clinical trials for limb girdle muscular dystrophy on clinical hold due to new safety concerns that the study participants are or would be exposed to an unreasonable and significant risk of illness or in

07/06/2025

https://musculardystrophynews.com/news/fda-grants-orphan-drug-status-dmd-cell-therapy-heart-issues/

FDA przyznaje ISX9-CPC status leku sierociego na problemy z sercem w DMD
Eksperymentalna terapia komórkami macierzystymi ma na celu wytworzenie nowej tkanki serca

Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) przyznała status leku sierociego preparatowi ISX9-CPC, eksperymentalnej terapii komórkami macierzystymi firmy IPS Heart w leczeniu problemów z sercem w dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD), poinformowała firma w wiadomości e-mail wysłanej do Muscular Dystrophy News Today .

To wyróżnienie FDA ma na celu przyspieszenie opracowywania metod leczenia rzadkich chorób, takich jak DMD, które dotykają mniej niż 200 000 osób w USA. Zapewnia ono określone korzyści, w tym ulgi podatkowe i siedmioletnią wyłączność rynkową, jeśli leczenie zostanie ostatecznie zatwierdzone.

ISX9-CPC jest przeznaczony do leczenia dwóch rodzajów problemów z sercem , które mogą wystąpić u osób z Duchenne'em: niewydolności serca i kardiomiopatii, choroby mięśnia sercowego. Terapia ta otrzymała wcześniej status rzadkiego leku pediatrycznego jako leczenie DMD. Status ten jest przyznawany terapiom rzadkich chorób, w których poważne lub zagrażające życiu objawy dotyczą głównie dzieci i młodzieży w wieku 17 lat i młodszych.

W badaniach przedklinicznych terapia znacząco zmniejszyła tkankę bliznowatą
DMD jest spowodowane mutacjami w genie DMD , który koduje białko dystrofiny, które pomaga chronić mięśnie przed uszkodzeniami podczas ruchów. Osoby z Duchenne'em mają mało lub wcale nie mają dystrofiny, co powoduje postępujące osłabienie i zanik mięśni. W dystrofii mięśniowej Beckera (BMD), która jest również spowodowana mutacjami w DMD , dystrofina jest produkowana w nienormalnie niskich ilościach lub jej aktywność jest upośledzona.

ISX9-CPC to jednoetapowa terapia komórkami macierzystymi, której celem jest wytworzenie nowej tkanki serca. Wykorzystuje małą cząsteczkę, zwaną ISX9, do przeprogramowania ludzkich indukowanych pluripotentnych komórek macierzystych (iPSC) w funkcjonalny mięsień sercowy.

Komórki iPSC uzyskuje się poprzez pobranie dojrzałych komórek ze skóry lub krwi i przeprogramowanie ich z powrotem do stanu przypominającego komórki macierzyste, w którym mogą się różnicować w inne typy komórek.

W badaniach przedklinicznych pojedyncze podanie ISX9-CPC znacząco zmniejszyło tkankę bliznowatą , wygenerowało kardiomiocyty — komórki mięśniowe w sercu — i poprawiło funkcję serca w mysim modelu zawału serca. W szczególności firma zauważyła, że ​​leczenie zwiększyło frakcję wyrzutową, która odnosi się do procentu krwi pompowanej do organizmu z każdym uderzeniem serca.

IPS Heart rozwija również GIVI-MPC, inną terapię komórkami macierzystymi, mającą na celu produkcję nowych mięśni szkieletowych u osób z DMD i BMD. Terapia ta została uznana za lek sierocy w Unii Europejskiej w przypadku BMD, a wcześniej otrzymała status leku sierocego i rzadkiego leku pediatrycznego w przypadku DMD.

Obecnie firma koncentruje się na przejściu GIVI-MPC do fazy 1/2 badań klinicznych u osób z dystrofią Duchenne'a, jednocześnie poszukując możliwych partnerstw w celu przyspieszenia rozwoju klinicznego w badaniu Beckera.

The FDA has awarded orphan drug status to ISX9-CPC, an experimental stem cell therapy targeting heart problems in Duchenne muscular dystrophy.

18/04/2025

Profesor wygrał z bankiem komórek macierzystych. Pytanie o granice debaty naukowej

https://www.rp.pl/dobra-osobiste/art42099161-profesor-wygral-z-bankiem-komorek-macierzystych-pytanie-o-granice-debaty-naukowej

Prof. Józef Dulak nieprawomocnie wygrał proces o ochronę dóbr osobistych z Polskim Bankiem Komórek Macierzystych. W tle sprawy jest trwający spór o stanowisko naukowe komitetu PAN, który sceptycznie odniósł się do nowatorskich terapii.

Prof. Józef Dulak z Uniwersytetu Jagiellońskiego wygrał przed Sądem Okręgowym w Krakowie proces wytoczony Polskiemu Bankowi Komórek Macierzystych. SO nieprawomocnym wyrokiem uznał, że dobra osobiste naukowca zostały przez instytucję naruszone. Chodziło o tezy, jakie PBKM postawił w sprawie, którą to on wytoczył profesorowi.

Polska Akademia Nauk o terapii komórkami macierzystymi. Profesorowie pozwani za krytykę terapii?
Sprawa jest pokłosiem sporu sięgającego 2019 r., kiedy to komitet biotechnologii Polskiej Akademii Nauk wydał oświadczenie, w którym naukowcy odnieśli się do terapii komórkami macierzystymi. Pozwani zostali wówczas profesorowie Józef Dulak i Tomasz Twardowski.

– W stanowisku – oprócz argumentów naukowych – zawarto informację, że pacjentom oferuje się tego typu terapie, z których część ma charakter niepotwierdzony i naukowo nieuzasadniony. W jego treści odesłano też do listy chorób opublikowanej na stronie PBKM – jako listy tych schorzeń, których leczenie oferuje się za pomocą takich terapii – relacjonuje reprezentująca profesorów adw. Marlena Pecyna.

100 tys. zł za krytykę terapii komórkami macierzystymi? Pełnomocniczka profesora: to klasyczna sprawa SLAPP
Mecenas wskazuje, że PBKM uznał opublikowane stanowisko za naruszające jego dobra osobiste i prawo do swobodnego prowadzenia działalności gospodarczej. – Profesorów pozwał, uznając, że była to ich prywatna opinia i że nadużyli oni swoich funkcji, pomijając fakt, że podpisy złożyli pod uchwałą komitetu – w jego imieniu – wskazuje.

Według jej relacji prof. Dulakowi zarzucono też, że na stanowisko komitetu powołał się w jednej z audycji radiowych; inne zarzuty dotyczyły głoszonych przez niego poglądów naukowych i zniechęcania pacjentów do terapii komórkami.

Relacjonuje, że w sprawie, która ostatecznie trafiła do Sądu Okręgowego w Warszawie, Bank domaga się od prof. Dulaka w sumie ponad 100 tys. zł zadośćuczynienia. Proces w tej sprawie trwa. Powództwo przeciwko prof. Twardowskiemu zostało zaś cofnięte.

– Ja od początku zwracałam sądowi uwagę, że jest to klasyczna sprawa o charakterze SLAPP (pozwów składanych w celu stłumienia krytyki – red.), bo nie chodzi w niej o ochronę dóbr osobistych, tylko wywołanie „efektu mrożącego” – ocenia mec. Pecyna.

Wiceprezes Polskiego Banku Komórek Macierzystych: to godzenie w dobre imię instytucji, a nie działalność naukowa
Tomasz Baran, wiceprezes zarządu Polskiego Banku Komórek Macierzystych, przekazał „Rzeczpospolitej”, że PBKM zdecydował się pozwać naukowców, bo w ocenie instytucji rozpowszechniali oni informacje godzące w jej dobre imię. – Nie była to działalność naukowa panów profesorów – zastrzegł wiceszef Banku.

W reakcji na twierdzenia zawarte w pozwie w sprawie warszawskiej prof. Dulak złożył pozew do krakowskiego sądu. – Nie opierały się one bowiem tylko na podważaniu stanowiska komitetu, ale też na personalnych zarzutach przeciwko profesorowi, dotyczących m.in. rzekomego nadużycia funkcji członka KB PAN, publikowania prywatnego stanowiska czy też istnienia konfliktu interesów po stronie profesora – wyjaśnia mec. Pecyna.

– W międzyczasie rozszerzyliśmy powództwo w związku ze stanowiskiem, jakie PBKM wysłał m.in. do byłego premiera i najważniejszych osób zarządzających jednostkami naukowymi w Polsce, dotyczącym konieczności wykorzystywania komórek macierzystych w leczeniu Covid-19. Zawarto w nim informację, że przez medialną działalność prof. Dulaka UJ nie realizuje projektu dotyczącego stosowania komórek w terapii Covid-19 – dodaje mecenas.

Sąd Okręgowy w Krakowie uznał, że dobra osobiste prof. Dulaka zostały naruszone. PAN po stronie naukowca
Ostatecznie pod koniec marca SO w Krakowie wydał nieprawomocny wyrok, uznając, że dobra osobiste profesora zostały naruszone. Bank musi w tej sprawie zamieścić oświadczenie i zapłacić zadośćuczynienie. – SO nie rozstrzygał zasadności terapii komórkami macierzystymi, bo kwestia ta nie może być i nie była przedmiotem postępowania sądowego – zastrzega pełnomocniczka.

Prezydium Polskiej Akademii Nauk wyraziło zaniepokojenie skargami na „różnorodne próby blokowania wolności wypowiedzi na tematy naukowe przez podmioty prowadzące działalność gospodarczą”. PAN stoi na stanowisku, że nad ich indywidualnymi interesami stoi wartość nadrzędna – wolność debaty naukowej.

Prawnicy: tłumienie debaty naukowej jest niedopuszczalne; jej prowadzenie nie narusza niczyich dóbr osobistych
Podobnie tę kwestię postrzegają eksperci. Zdaniem adw. Macieja Ślusarka z kancelarii SKP udział w debacie naukowej – o ile toczy się ją w sposób rzetelny, prezentując swoje poglądy czy stawiając tezy – nie stanowi naruszenia dóbr osobistych.

Jak precyzuje mecenas, dopuszczalna jest debata, w której nie zaprzecza się oczywistym faktom – wielokrotnie i obiektywnie już potwierdzonym – ani ta, w której nie padają sformułowania znieważające lub rzucające cień na wszystkich mających odmienne poglądy. Zaś wolność debaty na temat leków czy sposobów leczenia powinna być szczególnie chroniona prawnie.

– Publikowanie krytycznych opinii naukowych w imieniu komitetu naukowego – jeśli nie naruszono żadnych zasad wydawania tego typu stanowisk – również nie stanowi nadużycia – ocenia adwokat.

„Efekt mrożący” wśród naukowców, którzy boją się procesów o ochronę dóbr osobistych?
Według mec. Ślusarka, jeśli w pozwie pojawia się też żądanie zapłaty znaczącej kwoty, to wytoczenie takiego procesu można uznać za próbę wywołania „efektu mrożącego”.

Również adw. Patrycja Rejnowicz-Janowska z kancelarii JKLAW ocenia, że celem wytoczenia takiego pozwu mogło być zniechęcenie naukowców do formułowania krytycznych ocen i pokazanie im, że mogą one narazić ich na procesy o ochronę dóbr osobistych. – Jednak bez wątpienia temat, który poruszyli profesorowie, jest doniosły społecznie i powinien stać się przedmiotem szerokiej debaty – uważa.

– Jeśli opinia profesorów została oparta na argumentach naukowych, to trudno uznać, że naruszone zostały dobra osobiste Banku. Oczywiście o tym zdecyduje sąd, ale nie będzie on rozstrzygał, który naukowiec ma rację. Mamy wolność badań naukowych i swobodę głoszenia opinii na nich opartych; to zresztą zapewnia możliwość rozwoju nauki – komentuje ekspertka.

Konstytucja i konwencja o ochronie praw człowieka gwarantują wolność wypowiedzi
Mec. Rafał Rozwadowski z Kancelarii Adwokackiej jest zdania, że trudne może być wykazanie, iż tezy komitetu są wyrazem prywatnej lub pozanaukowej działalności profesorów.

– Uważam, że przy badaniu, czy przy wyrażaniu określonych stanowisk i ocen naruszone zostały dobra osobiste danego podmiotu, sąd powinien dokonać ustaleń w zakresie prawdziwości opublikowanych informacji. Jeśli okaże się, że były one wiarygodne i oparte na faktach, a użyte sformułowania nie miały charakteru obraźliwego, to trudno będzie wykazać bezprawność takich działań – podkreśla ekspert.

Zdaniem mec. Rejnowicz-Janowskiej istotą całej sprawy jest kwestia wolności wypowiedzi, gwarantowana zarówno przez polską konstytucję, jak i Konwencję o Ochronie Praw Człowieka i Podstawowych Wolności. – Częścią tej wolności jest swoboda wyrażania opinii, w tym również krytycznych – zauważa.

Czy sąd to najlepsze miejsce na toczenie polemiki naukowej?
Ekspertka przypomina, że swoboda wypowiedzi (co wielokrotnie już potwierdził Europejski Trybunał Praw Człowieka, a także nasz Sąd Najwyższy i sądy powszechne ) jest „jedną z podstaw społeczeństwa demokratycznego oraz warunkiem rozwoju i samorealizacji jednostki”.

– Nie może zostać ograniczona jedynie do wyrażania poglądów przychylnych, nieszkodliwych czy delikatnych, bo pozwala przekazywać również informacje oburzające, kontrowersyjne, budzące w społeczeństwie niepokój – uważa.

Mecenas konkluduje, że polemiki naukowe powinny przede wszystkim odbywać się na forum wewnętrznym, np. na konferencjach czy za pomocą publikacji, a nie w każdym przypadku trafiać do – i tak już obciążonych – sądów. Mimo że każdy obywatel ma prawo się do nich zwrócić.

Sygnatura akt: III C 276/22 (SO w Warszawie), IC 3310/22 (SO w Krakowie)

04/03/2025

Aktualne możliwości leczenia dystrofii mięśniowych (DM), w tym takich jak dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD), Beckera (BMD), wrodzona (CMD), kończynowo-obręczowa (LGMD) czy twarzowo-łopatkowo-ramieniowa (FSHD), są ograniczone do terapii objawowych, ponieważ nie istnieje jeszcze leczenie przyczynowe (całkowicie wyleczające) dla większości tych chorób. Niemniej jednak w ostatnich latach poczyniono znaczne postępy, szczególnie w przypadku dystrofii Duchenne’a, gdzie pojawiły się nowe terapie przyczynowe. Poniżej analiza aktualnych możliwości leczenia (stan na marzec 2025), opartą na dostępnych danych medycznych i naukowych.

1. Leczenie objawowe
Ponieważ dystrofie mięśniowe są chorobami genetycznymi wynikającymi z mutacji w genach kodujących białka mięśniowe (np. dystrofina, dysferlina), leczenie przyczynowe jest nadal w fazie badań. Obecnie dostępne są terapie mające na celu łagodzenie objawów, spowolnienie postępu choroby i poprawę jakości życia:

a) Leczenie farmakologiczne
- Sterydy (glikokortykosteroidy): Najczęściej stosowane w dystrofii Duchenne’a, np. prednizon lub deflazakort. Leki te spowalniają postęp osłabienia mięśni, opóźniają utratę zdolności chodzenia (o 2–5 lat), zmniejszają ryzyko niewydolności oddechowej i kardiomiopatii, a także stabilizują błonę komórkową mięśni. Są zalecane od 3.–4. roku życia, ale wiążą się z działaniami niepożądanymi, takimi jak osteoporoza, otyłość, zaburzenia wzrostu, cukrzyca czy nadciśnienie.
- Dostępność w Polsce: Prednizon jest dostępny w aptekach, ale nie jest refundowany w profilaktyce DMD. Deflazakort, choć skuteczniejszy i z łagodniejszym profilem działań niepożądanych, nie jest dostępny na polskim rynku, a jego sprowadzanie z zagranicy jest kosztowne dla rodzin.
- Leki wspomagające: W przypadku innych dystrofii (np. LGMD, FSHD) stosuje się leki przeciwzapalne, przeciwbólowe, witaminy (np. E, D) lub suplementy (np. koenzym Q10), aby poprawić funkcjonowanie mięśni, ale ich skuteczność jest ograniczona i zależy od typu dystrofii.

b) Rehabilitacja
- Rehabilitacja jest kluczowym elementem leczenia objawowego we wszystkich typach dystrofii mięśniowych. Jej celem jest spowolnienie postępu choroby, utrzymanie ruchomości stawów, poprawa krążenia, zapobieganie przykurczom i odleżynom oraz zachowanie jak najdłuższej funkcjonalnej samodzielności.
- Rodzaje ćwiczeń:
- Ćwiczenia bierne (wykonywane przez fizjoterapeutę), aby utrzymać ruchomość stawów.
- Ćwiczenia czynne, najlepiej w wodzie (hydroterapia), aby zmniejszyć obciążenie mięśni i poprawić krążenie.
- Rehabilitacja dostosowana do stadium choroby – inaczej dla pacjentów chodzących, a inaczej dla tych korzystających z wózków inwalidzkich.
- Rehabilitacja wymaga współpracy z multidyscyplinarnym zespołem (fizjoterapeuta, terapeuta zajęciowy, logopeda, kardiolog, pulmonolog, dietetyk), co jest szczególnie ważne w ośrodkach specjalistycznych, takich jak Klinika Neurologii WUM w Warszawie czy ośrodki w Gdańsku.

c) Dieta
- Zaleca się dietę bogatą w pełnowartościowe białko (zwierzęce i roślinne), aby wspierać masę mięśniową, oraz zrównoważoną pod kątem witamin (np. D, E) i minerałów (np. magnez, potas). W przypadku dystrofii Duchenne’a dieta może obejmować suplementy wspomagające, ale unika się nadmiaru kalorii, aby zapobiec otyłości związanej ze sterydoterapią.

d) Wsparcie oddechowe i kardiologiczne
- W zaawansowanych stadiach dystrofii (szczególnie DMD) stosuje się wentylację nieinwazyjną (np. BiPAP, CPAP) w przypadku niewydolności oddechowej, a także leki kardiologiczne (np. beta-blokery, ACE-inhibitory) w przypadku kardiomiopatii. Te metody wydłużają życie pacjentów (np. do 30.–40. roku życia w DMD), ale nie leczą przyczyny choroby.

2. Terapie przyczynowe (nowe możliwości, głównie w DMD)
W ostatnich latach pojawiły się przełomowe terapie przyczynowe, szczególnie w dystrofii Duchenne’a, które adresują mutacje genetyczne i mają na celu produkcję dystrofiny lub jej funkcjonalnego odpowiednika. Są one dostępne w ograniczonym zakresie, głównie w krajach rozwiniętych, i nadal rozwijane:

a) Terapia genowa
- Elevidys (delandistrogen moxeparvovec-rokl): To pierwsza zatwierdzona terapia genowa dla DMD, wprowadzona w USA w czerwcu 2023 roku przez FDA, a w 2024 roku rozszerzona na pacjentów ambulatoryjnych i nieambulatoryjnych w wieku 4 lat i starszych z mutacją w genie DMD. Jest to rekombinowana terapia genowa oparta na wektorze AAV (adenowirus powiązany), która dostarcza gen kodujący skróconą wersję dystrofiny (mikrodystrofinę), aby kompensować brak pełnego białka.
- Skuteczność: Badania pokazują trwałe utrzymanie funkcji motorycznych po 4 latach od podania, opóźnienie progresji choroby i poprawę jakości życia, ale efekty zależą od wieku pacjenta i stadium choroby.
- Dostępność w Polsce: Elevidys nie jest jeszcze refundowany w Polsce (stan na marzec 2025), a jego koszt wynosi około 2–3 miliony dolarów za pojedynczą dawkę dożylną, co czyni go niedostępnym dla większości pacjentów bez wsparcia państwowego lub fundacji.
- Działania niepożądane: Wymioty, nudności, podwyższona aktywność enzymów wątrobowych, gorączka, trombocytopenia – większość ustępuje w ciągu 90 dni po podaniu, a leczenie steroidami (np. prednizon) minimalizuje ryzyko.

b) Terapia „exon skipping” (pomijanie egzonu)
- Ta metoda wykorzystuje oligonukleotydy, aby „ominięty” uszkodzony fragment genu DMD, co pozwala na produkcję skróconej, ale funkcjonalnej dystrofiny. Przykłady leków to:
- Eteplirsen (Exondys 51): Dostępny w USA od 2016 roku, działa na mutacje w egzonie 51 (ok. 13% pacjentów z DMD). Spowalnia progresję choroby, ale nie cofa jej.
- Golodirsen, Viltolarsen: Dostępne w USA dla innych mutacji, również z efektem „exon skipping”, ale wymagają wielokrotnego podawania i są kosztowne.
- Dostępność w Polsce: Te terapie nie są refundowane w Polsce (marzec 2025), a ich koszt wynosi setki tysięcy złotych rocznie, co ogranicza dostępność do prywatnego finansowania lub pomocy fundacji (np. Fundacja Dystrofia Mięśniowa).

c) Ataluren (Translarna)
- Ataluren to pierwsza zarejestrowana terapia przyczynowa dla pacjentów z DMD z mutacją nonsensowną (nmDMD, ok. 10–15% przypadków), dostępna w UE od 2014 roku i refundowana w Polsce od marca 2022 roku (dla chodzących pacjentów powyżej 2. roku życia z masą ciała powyżej 12 kg).
- Skuteczność: Opóźnia utratę funkcji chodu o co najmniej 5 lat i niewydolność oddechową o co najmniej 2 lata, poprawiając jakość życia.
- Dawkowanie: Podawany doustnie 2–3 razy dziennie, wymaga monitorowania.
- Działania niepożądane: Nudności, wymioty, bóle głowy, ale są one zwykle łagodne i możliwe do zarządzania.

d) Inne terapie eksperymentalne
- Terapia komórkowa (komórki macierzyste): Badania nad komórkami macierzystymi, takimi jak mezoangioblasty czy indukowane pluripotencjalne komórki macierzyste (iPS), mają na celu produkcję zdrowych włókien mięśniowych lub redukcję stanu zapalnego. Na razie są na etapie badań przedklinicznych (np. na myszach) i nie są dostępne klinicznie (marzec 2025).
- Leki małocząsteczkowe: Testowane są niewielkie cząsteczki, takie jak PTC124, które naprawiają defekty genetyczne, ale wyniki badań są wciąż niewystarczające, aby wprowadzić je do standardu leczenia.
- Edycja genów (CRISPR/Cas9): Technologia edycyjna genów jest obiecująca, ale wciąż w fazie wczesnych badań i nie została zatwierdzona do użytku klinicznego w dystrofiach mięśniowych.

3. Ograniczenia i wyzwania
- Brak leczenia przyczynowego dla większości typów: Dla większości dystrofii (np. BMD, CMD, LGMD, FSHD) nie ma terapii przyczynowych, a leczenie ogranicza się do objawowego (sterydy, rehabilitacja, dieta, wsparcie oddechowe).
- Koszty terapii przyczynowych: Terapie genowe (np. Elevidys, eteplirsen) i „exon skipping” są niezwykle kosztowne (miliony dolarów/rok), co ogranicza ich dostępność, szczególnie w Polsce, gdzie brak refundacji (z wyjątkiem atalurenu) uniemożliwia szerokie stosowanie.
- Ograniczone grupy pacjentów: Terapie przyczynowe, takie jak ataluren czy terapia genowa, są skuteczne tylko dla określonych mutacji genetycznych (np. 10–15% pacjentów z DMD ma mutację nonsensowną, a eteplirsen działa na mutacje w egzonie 51, czyli 13% przypadków).
- Działania niepożądane: Terapie genowe i sterydy mogą powodować poważne skutki uboczne (np. uszkodzenie wątroby, osteoporoza, otyłość), co wymaga ścisłego monitorowania.

4. Dostępność w Polsce (marzec 2025)
- Leczenie objawowe: Dostępne w Polsce w ramach NFZ i prywatnie, obejmujące sterydy (prednizon – refundowany w określonych wskazaniach, deflazakort – nie refundowany), rehabilitację (w ośrodkach takich jak Klinika Neurologii WUM, Gdańsk), wsparcie oddechowe i kardiologiczne.
- Terapie przyczynowe:
- Ataluren (Translarna): Refundowany od marca 2022 roku dla pacjentów z nmDMD, ale tylko dla chodzących, co ogranicza grupę docelową.
- Inne terapie (np. Elevidys, eteplirsen): Nie są refundowane w Polsce, dostępne tylko prywatnie lub w ramach badań klinicznych (np. prowadzonych w centrach badawczych, jak WUM, AUM).
- Badania kliniczne: W Polsce trwają badania nad terapiami genowymi i komórkowymi, ale są one dostępne tylko dla wybranych pacjentów w ramach programów eksperymentalnych (np. w warszawskich klinikach neurologicznych, współpracy z fundacjami jak Fundacja Dystrofia Mięśniowa).

5. Przyszłość i nadzieje
- Badania nad terapią genową, edycją genów (CRISPR/Cas9) i komórkami macierzystymi sugerują, że w ciągu najbliższych 10–15 lat (do 2040 roku) mogą pojawić się skuteczne terapie przyczynowe dla większej liczby pacjentów z dystrofią mięśniową, szczególnie DMD. Jednak ich wprowadzenie będzie zależało od kosztów, regulacji i dostępności w systemach opieki zdrowotnej, takich jak NFZ.
- Organizacje, takie jak Polskie Towarzystwo Chorób Nerwowo-Mięśniowych, prowadzą rejestry pacjentów i wspierają badania, aby zwiększyć dostęp do nowoczesnych terapii.

Podsumowanie
Aktualne możliwości leczenia dystrofii mięśniowych w Polsce i na świecie (marzec 2025) koncentrują się na terapii objawowej (sterydy, rehabilitacja, dieta, wsparcie oddechowe/kardiologiczne), z wyjątkiem dystrofii Duchenne’a, gdzie dostępne są terapie przyczynowe, takie jak ataluren (refundowany w Polsce) i terapia genowa (np. Elevidys, nie refundowana). Dla większości typów dystrofii leczenie przyczynowe nie istnieje, a badania nad terapią genową, komórkową i edycją genów są obiecujące, ale wciąż w fazie rozwoju. Kluczowe jest wczesne rozpoczęcie terapii objawowej, aby spowolnić progresję i poprawić jakość życia, jednak pełne wyleczenie pozostaje wyzwaniem dla przyszłości.