12/06/2025
Pomembna novica za bolnike z Duchennovo mišično distrofijo (DMD): Evropska komisija je izdala pogojno dovoljenje za promet za zdravilo Duvyzat (givinostat) v EU. Zdravilo je odobreno za zdravljenje pri bolnikih, starih 6 let in več, ki še lahko hodijo, ob sočasnem zdravljenju z zdravili, ki blažijo vnetje v mišicah (kortikosteroidi).
DMD je redka, napredujoča živčno-mišična bolezen, ki jo povzroča mutacija gena za distrofin. Zaradi odsotnosti delujočega distrofina so mišična vlakna izpostavljena nenehnim poškodbam, kar vodi v kronično vnetje mišic in njihov slabšo regeneracijo.
DMD je ena najhujših in najpogostejših oblik mišične distrofije v otroštvu. Bolezen prizadene predvsem dečke. Simptomi se običajno pojavijo med drugim in petim letom starosti. Z napredovanjem bolezni se mišična oslabelost stopnjuje, kar povzroči težave pri hoji in postopoma bolnik izgubi zmožnost hoje. Bolezen prizadene tudi srčno mišico in dihalne mišice, kar sta glavna vzroka prezgodnje smrti.
Več o odobritvi zdravila si lahko preberete na spletni strani Evropske komisije: https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1930.htm
