11/17/2023
رسمياً تمت الموافقة على اول علاج باستخدام تقنية كريسبر لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا
البارحة وافقت السلطات الصحية ببريطانيا على استخدام اول علاج يعتمد على تقنية تحرير الجينات كريسبر CRISPR لعلاج فقر الدم المنجلي والثلاسيميا بيتا.
حيتم تسويق العلاج الجديد باسم كاسكفي Casgevy تم تطويره بالتعاون بين شركتين Vertex Pharmaceuticals وشركة CRISPR Therapeutics.
تم الموافقة على استخدام العلاج للاشخاص بعمر 12 او اكبر الي يعانون من فقر الدم المنجلي والالم المتكرره الي يسببها المرض، وهم للمرضى الي يعانون من الثلاسيميا بيتا المتقدمة والي يحتاجون الى عمليات نقل دم منتظمة.
لحد الان الموافقة تقتصر على المرضى الي ميكدرون يحصلون على عمليات زرع خلايا جذعية من متبرع متطابق وياهم.
تشير تقديرات الشركتيين ان اكو 2000 مريض ببريطانيا حيكونون مؤهلين للحصول على العلاج
؟
يعتمد العلاج بمبدأ عمله على تقنية تحرير الجينات كريسبر : يتم اول شي جمع الخلايا الجذعية مال مريض نفسه وبعدها تعديلها وراثيا بالمختبر واعادتها لجسم المريض.
بعد ان ترجع الخلايا لجسم المريض حتبدا بانتاج شكل فعال من بروتين الهيموغلوبين (بروتين مهم لنقل الاوكسجين وثنائي اوكسيد الكاربون بالدم).
اظهرت التجارب السريرية الاولية ان العلاج كان فعال بتخليص مرضى فقر الدم المنجلي من الالم المتكررة وخلص مرضى الثلاسيميا من الحاجه المنتظمة لعمليات نقل الدم.
ولكون هلعلاج وراثي يشتغل على تعديل DNA الخلايا الجذعية نفسها، فنظريا حيكون فعال طول حياة المريض.
#سعره
لحد الان الشركتين ما اعلنت بشكل رسمي عن سعر هلعلاج، لكن يُعتقد انو سعره حيوصل لملايين الدولارات، وحاليا حسب الاخبار اكو مفاوضات بين الشركات وهيئة حكومية بريطانية بخصوص السعر وطريقه تغطيته للمرضى الي محتاجي.
التكلفه مو بس العائق الوحيد حتكون كدام المرضى، اكو شرط مسبق حاطاته الشركتين على مرضى وهو الخضوع لعلاج كيميائي لافساح المجال بنخاع العظم للخلايا الجذعية المعدلة للتطور والنمو.
من الاثار الجانبية لهلعلاج هو تقرحات بالفم وممكن يسبب العقم.
والاشخاص الكبار بالعمر والي عدهم اضرار متراكمه بسبب فقر الدم المنجلي او الثلاسيميا بيتا ممكن يكونون غير مؤهلين للعلاج.
المريض بعد العلاج حيتحتاج ان يبقى اسبوعين بالمستشفى للتجيك على سلامته.
العلاج حيبدا تسويقه بعد عدة اشهر ببريطانيا.
ومن المتوقع انه حيحصل على موافقة هيئة الدواء والغذاء الامريكية FDA الي حتصدر قرارها النهائي يوم 12/8.
يعتبر كاسكفي اول علاج قائم على تقنية كريسبر يحصل على موافقة تنظيمية رسمية، هلشي حيفتح الباب لهواي علاجات واعدة قائمة على هلتقنية لهواي امراض.
#منقول
